JPWO2020072814A5 - - Google Patents
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Description
本発明のこれらおよび他の態様は、以下の詳細な説明を参照する際に明らかになろう。
本発明は、例えば、以下の項目を提供する。
（項目１）
アルポート症候群を有する対象における難聴を処置する方法における使用のための、構造（Ｉ）を有する化合物
またはその薬学的に許容される塩を含む医薬組成物。
（項目２）
ＣＯＬ４Ａ３、ＣＯＬ４Ａ４またはＣＯＬ４Ａ５遺伝子中に突然変異を有する対象における難聴を処置する方法における使用のための、構造（Ｉ）を有する化合物
またはその薬学的に許容される塩を含む医薬組成物。
（項目３）
前記突然変異が、ＣＯＬ４Ａ３遺伝子中にある、項目２に記載の使用のための医薬組成物。
（項目４）
前記突然変異が、ＣＯＬ４Ａ４遺伝子中にある、項目２に記載の使用のための医薬組成物。
（項目５）
前記突然変異が、ＣＯＬ４Ａ５遺伝子中にある、項目２に記載の使用のための医薬組成物。
（項目６）
前記突然変異が、ミスセンス突然変異である、項目２～５のいずれか一項に記載の使用のための医薬組成物。
（項目７）
アルポート症候群を処置する方法における使用のための、構造（Ｉ）を有する化合物
またはその薬学的に許容される塩を含む医薬組成物。
（項目８）
前記構造（Ｉ）の化合物またはその薬学的に許容される塩が、前記対象のｅＧＦＲを一定に維持するのに十分な量で投与される、項目７に記載の使用のための医薬組成物。
（項目９）
前記医薬組成物の投与後に、前記対象のｅＧＦＲが、前記医薬組成物の投与直前のｅＧＦＲレベルでまたはそれを上回るｅＧＦＲレベルで維持される、項目７または項目８に記載の使用のための医薬組成物。
（項目１０）
糖尿病を有する対象における難聴を処置する方法における使用のための、構造（Ｉ）を有する化合物
またはその薬学的に許容される塩を含む医薬組成物。
（項目１１）
前記対象が、１型糖尿病を有する、項目１０に記載の使用のための医薬組成物。
（項目１２）
前記対象が、ＣＯＬ４Ａ３遺伝子中に突然変異を有する、項目１１に記載の使用のための医薬組成物。
（項目１３）
前記対象が、２型糖尿病を有する、項目１０に記載の使用のための医薬組成物。
（項目１４）
ＩＶ型コラーゲン欠乏を処置する方法における使用のための、構造（Ｉ）を有する化合物
またはその薬学的に許容される塩を含む医薬組成物。
（項目１５）
前記対象が、アルポート症候群を有する、項目１４に記載の使用のための医薬組成物。
（項目１６）
前記対象が、ＣＯＬ４Ａ５遺伝子中に突然変異を有する、項目１５に記載の使用のための医薬組成物。
（項目１７）
前記対象が、糖尿病を有する、項目１４に記載の使用のための医薬組成物。
（項目１８）
前記対象が、１型糖尿病を有する、項目１７に記載の使用のための医薬組成物。
（項目１９）
前記対象が、ＣＯＬ４Ａ３遺伝子中に突然変異を有する、項目１７または項目１８に記載の使用のための医薬組成物。
（項目２０）
前記対象が、２型糖尿病を有する、項目１７に記載の使用のための医薬組成物。
（項目２１）
アルポート症候群を有する対象における難聴を処置する方法であって、構造（Ｉ）を有する化合物
またはその薬学的に許容される塩を含む医薬組成物を前記対象に投与することを含む、方法。
（項目２２）
ＣＯＬ４Ａ３、ＣＯＬ４Ａ４またはＣＯＬ４Ａ５遺伝子中に突然変異を有する対象における難聴を処置する方法であって、構造（Ｉ）を有する化合物
またはその薬学的に許容される塩を含む医薬組成物を前記対象に投与することを含む、方法。
（項目２３）
前記突然変異が、ＣＯＬ４Ａ３遺伝子中にある、項目２２に記載の方法。
（項目２４）
前記突然変異が、ＣＯＬ４Ａ４遺伝子中にある、項目２２に記載の方法。
（項目２５）
前記突然変異が、ＣＯＬ４Ａ５遺伝子中にある、項目２２に記載の方法。
（項目２６）
前記突然変異が、ミスセンス突然変異である、項目２２～２５のいずれか一項に記載の方法。
（項目２７）
対象におけるアルポート症候群を処置する方法であって、構造（Ｉ）を有する化合物
またはその薬学的に許容される塩を含む医薬組成物を前記対象に投与することを含む、方法。
（項目２８）
前記構造（Ｉ）の化合物またはその薬学的に許容される塩が、前記対象のｅＧＦＲを一定に維持するのに十分な量で投与される、項目２７に記載の方法。
（項目２９）
前記医薬組成物の投与後に、前記対象のｅＧＦＲが、前記医薬組成物の投与直前のｅＧＦＲレベルでまたはそれを上回るｅＧＦＲレベルで維持される、項目２７または項目２８に記載の方法。
（項目３０）
糖尿病を有する対象における難聴を処置する方法であって、構造（Ｉ）を有する化合物
またはその薬学的に許容される塩を含む医薬組成物を前記対象に投与することを含む、方法。
（項目３１）
前記対象が、１型糖尿病を有する、項目３０に記載の方法。
（項目３２）
前記対象が、ＣＯＬ４Ａ３遺伝子中に突然変異を有する、項目３１に記載の方法。
（項目３３）
前記対象が、２型糖尿病を有する、項目３０に記載の方法。
（項目３４）
対象におけるＩＶ型コラーゲン欠乏を処置する方法であって、構造（Ｉ）を有する化合物
またはその薬学的に許容される塩を含む医薬組成物を前記対象に投与することを含む、方法。
（項目３５）
前記対象が、アルポート症候群を有する、項目３４に記載の方法。
（項目３６）
前記対象が、ＣＯＬ４Ａ５遺伝子中に突然変異を有する、項目３５に記載の方法。
（項目３７）
前記対象が、糖尿病を有する、項目３４に記載の方法。
（項目３８）
前記対象が、１型糖尿病を有する、項目３７に記載の方法。
（項目３９）
前記対象が、ＣＯＬ４Ａ３遺伝子中に突然変異を有する、項目３７または項目３８に記載の方法。
（項目４０）
前記対象が、２型糖尿病を有する、項目３７に記載の方法。
（項目４１）
アルポート症候群を有する対象における難聴の処置のための医薬の製造における、構造（Ｉ）を有する化合物
またはその薬学的に許容される塩を含む医薬組成物の使用。
（項目４２）
ＣＯＬ４Ａ３、ＣＯＬ４Ａ４またはＣＯＬ４Ａ５遺伝子中に突然変異を有する対象における難聴の処置のための医薬の製造における、構造（Ｉ）を有する化合物
またはその薬学的に許容される塩を含む医薬組成物の使用。
（項目４３）
前記突然変異が、ＣＯＬ４Ａ３遺伝子中にある、項目４２に記載の使用。
（項目４４）
前記突然変異が、ＣＯＬ４Ａ４遺伝子中にある、項目４２に記載の使用。
（項目４５）
前記突然変異が、ＣＯＬ４Ａ５遺伝子中にある、項目４２に記載の使用。
（項目４６）
前記突然変異が、ミスセンス突然変異である、項目４２～４５のいずれか一項に記載の使用。
（項目４７）
アルポート症候群の処置のための医薬の製造における、構造（Ｉ）を有する化合物
またはその薬学的に許容される塩を含む医薬組成物の使用。
（項目４８）
前記構造（Ｉ）の化合物またはその薬学的に許容される塩が、前記対象のｅＧＦＲを一定に維持するのに十分な量で投与される、項目４７に記載の使用。
（項目４９）
前記医薬組成物の投与後に、前記対象のｅＧＦＲが、前記医薬組成物の投与直前のｅＧＦＲレベルでまたはそれを上回るｅＧＦＲレベルで維持される、項目４７または項目４８に記載の使用。
（項目５０）
糖尿病を有する対象における難聴の処置のための医薬の製造における、構造（Ｉ）を有する化合物
またはその薬学的に許容される塩を含む医薬組成物の使用。
（項目５１）
前記対象が、１型糖尿病を有する、項目５０に記載の使用。
（項目５２）
前記対象が、ＣＯＬ４Ａ３遺伝子中に突然変異を有する、項目５１に記載の使用。
（項目５３）
前記対象が、２型糖尿病を有する、項目５０に記載の使用。
（項目５４）
ＩＶ型コラーゲン欠乏の処置のための医薬の製造における、構造（Ｉ）を有する化合物
またはその薬学的に許容される塩を含む医薬組成物の使用。
（項目５５）
前記対象が、アルポート症候群を有する、項目５４に記載の使用。
（項目５６）
前記対象が、ＣＯＬ４Ａ５遺伝子中に突然変異を有する、項目５４に記載の使用。
（項目５７）
前記対象が、糖尿病を有する、項目５４に記載の使用。
（項目５８）
前記対象が、１型糖尿病を有する、項目５７に記載の使用。
（項目５９）
前記対象が、ＣＯＬ４Ａ３遺伝子中に突然変異を有する、項目５７または項目５８に記載の使用。
（項目６０）
前記対象が、２型糖尿病を有する、項目５７に記載の使用。
（項目６１）
前記対象に投与される前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に許容される塩の量が、約１ｍｇ／ｋｇ～約１５ｍｇ／ｋｇである、先行する項目のいずれか一項に記載の使用のための医薬組成物、方法または製造における使用。
（項目６２）
前記対象に投与される前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に許容される塩の量が、約３ｍｇ／ｋｇ～約１２ｍｇ／ｋｇである、先行する項目のいずれか一項に記載の使用のための医薬組成物、方法または製造における使用。
（項目６３）
前記対象に投与される前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に許容される塩の量が、約３ｍｇ／ｋｇ～約６ｍｇ／ｋｇである、先行する項目のいずれか一項に記載の使用のための医薬組成物、方法または製造における使用。
（項目６４）
前記対象に投与される前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に許容される塩の量が、１日あたり約１ｍｇ／ｋｇ～約１５ｍｇ／ｋｇである、先行する項目のいずれか一項に記載の使用のための医薬組成物、方法または製造における使用。
（項目６５）
前記対象に投与される前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に許容される塩の量が、１日あたり約３ｍｇ／ｋｇ～約１２ｍｇ／ｋｇである、先行する項目のいずれか一項に記載の使用のための医薬組成物、方法または製造における使用。
（項目６６）
前記対象に投与される前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に許容される塩の量が、１日あたり約３ｍｇ／ｋｇ～約６ｍｇ／ｋｇである、先行する項目のいずれか一項に記載の使用のための医薬組成物、方法または製造における使用。
（項目６７）
前記対象に投与される前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に許容される塩の量が、約５０ｍｇ／日～約１０００ｍｇ／日である、先行する項目のいずれか一項に記載の使用のための医薬組成物、方法または製造における使用。
（項目６８）
前記対象に投与される前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に許容される塩の量が、約２００ｍｇ／日～約８００ｍｇ／日である、項目６７に記載の使用のための医薬組成物、方法または製造における使用。
（項目６９）
前記対象に投与される前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に許容される塩の量が、約４００ｍｇ／日～約８００ｍｇ／日である、項目６７に記載の使用のための医薬組成物、方法または製造における使用。
（項目７０）
前記対象に投与される前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に許容される塩の量が、約１００ｍｇ／日、約２００ｍｇ／日、約３００ｍｇ／日、約４００ｍｇ／日、約５００ｍｇ／日、約６００ｍｇ／日、約７００ｍｇ／日、約８００ｍｇ／日、約９００ｍｇ／日または約１０００ｍｇ／日である、項目６７に記載の使用のための医薬組成物、方法または製造における使用。
（項目７１）
前記対象に投与される前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に許容される塩の量が、約２００ｍｇ／日である、項目６４に記載の使用のための医薬組成物。
（項目７２）
前記対象に投与される前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に許容される塩の量が、約４００ｍｇ／日である、項目６４に記載の使用のための医薬組成物、方法または製造における使用。
（項目７３）
前記対象に投与される前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に許容される塩の量が、約８００ｍｇ／日である、項目６４に記載の使用のための医薬組成物、方法または製造における使用。
（項目７４）
前記化合物が、構造（Ｉ）を有する、先行する項目のいずれか一項に記載の使用のための医薬組成物、方法または製造における使用。
（項目７５）
前記対象が、１つまたは複数の追加の治療剤を投与される、先行する項目のいずれか一項に記載の使用のための医薬組成物、方法または製造における使用。
（項目７６）
前記対象が、成体である、先行する項目のいずれか一項に記載の使用のための医薬組成物、方法または製造における使用。
（項目７７）
前記対象が、１８歳またはそれよりも若い、項目１～７５のいずれか一項に記載の使用のための医薬組成物、方法または製造における使用。
（項目７８）
前記対象が、１２歳またはそれよりも若い、項目１～７５のいずれか一項に記載の使用のための医薬組成物、方法または製造における使用。
（項目７９）
前記対象が、６～１２歳である、項目１～７５のいずれか一項に記載の使用のための医薬組成物、方法または製造における使用。
（項目８０）
前記対象が、２～６歳である、項目１～７５のいずれか一項に記載の使用のための医薬組成物、方法または製造における使用。
（項目８１）
前記医薬組成物が、経口投与用の液体製剤である、項目７７～８０のいずれか一項に記載の使用のための医薬組成物、方法または製造における使用。
These and other aspects of the invention will become apparent upon reference to the following detailed description.
The present invention provides, for example, the following items.
(Item 1)
A compound having structure (I) for use in a method of treating hearing loss in a subject with Alport syndrome
or a pharmaceutical composition comprising a pharmaceutically acceptable salt thereof.
(Item 2)
A compound having structure (I) for use in a method of treating hearing loss in a subject having a mutation in the COL4A3, COL4A4 or COL4A5 gene
or a pharmaceutical composition comprising a pharmaceutically acceptable salt thereof.
(Item 3)
A pharmaceutical composition for use according to item 2, wherein said mutation is in the COL4A3 gene.
(Item 4)
A pharmaceutical composition for use according to item 2, wherein said mutation is in the COL4A4 gene.
(Item 5)
A pharmaceutical composition for use according to item 2, wherein said mutation is in the COL4A5 gene.
(Item 6)
Pharmaceutical composition for use according to any one of items 2 to 5, wherein said mutation is a missense mutation.
(Item 7)
A compound having structure (I) for use in a method of treating Alport syndrome
or a pharmaceutical composition comprising a pharmaceutically acceptable salt thereof.
(Item 8)
8. A pharmaceutical composition for use according to item 7, wherein said compound of structure (I) or a pharmaceutically acceptable salt thereof is administered in an amount sufficient to maintain eGFR of said subject constant.
(Item 9)
A pharmaceutical composition for use according to item 7 or item 8, wherein after administration of said pharmaceutical composition, said subject's eGFR is maintained at an eGFR level at or above the eGFR level immediately prior to administration of said pharmaceutical composition. thing.
(Item 10)
A compound having structure (I) for use in a method of treating hearing loss in a subject with diabetes
or a pharmaceutical composition comprising a pharmaceutically acceptable salt thereof.
(Item 11)
11. A pharmaceutical composition for use according to item 10, wherein said subject has type 1 diabetes.
(Item 12)
A pharmaceutical composition for use according to item 11, wherein said subject has a mutation in the COL4A3 gene.
(Item 13)
11. A pharmaceutical composition for use according to item 10, wherein said subject has type 2 diabetes.
(Item 14)
Compound having structure (I) for use in a method of treating collagen IV deficiency
or a pharmaceutical composition comprising a pharmaceutically acceptable salt thereof.
(Item 15)
15. A pharmaceutical composition for use according to item 14, wherein said subject has Alport's Syndrome.
(Item 16)
16. A pharmaceutical composition for use according to item 15, wherein said subject has a mutation in the COL4A5 gene.
(Item 17)
15. A pharmaceutical composition for use according to item 14, wherein said subject has diabetes.
(Item 18)
18. A pharmaceutical composition for use according to item 17, wherein said subject has type 1 diabetes.
(Item 19)
A pharmaceutical composition for use according to item 17 or item 18, wherein said subject has a mutation in the COL4A3 gene.
(Item 20)
18. A pharmaceutical composition for use according to item 17, wherein said subject has type 2 diabetes.
(Item 21)
A method of treating hearing loss in a subject with Alport syndrome comprising a compound having structure (I)
or a pharmaceutically acceptable salt thereof, comprising administering to said subject a pharmaceutical composition.
(Item 22)
A method of treating hearing loss in a subject having a mutation in the COL4A3, COL4A4 or COL4A5 gene, said compound having structure (I)
or a pharmaceutically acceptable salt thereof, comprising administering to said subject a pharmaceutical composition.
(Item 23)
23. The method of item 22, wherein said mutation is in the COL4A3 gene.
(Item 24)
23. The method of item 22, wherein said mutation is in the COL4A4 gene.
(Item 25)
23. The method of item 22, wherein said mutation is in the COL4A5 gene.
(Item 26)
26. The method of any one of items 22-25, wherein said mutation is a missense mutation.
(Item 27)
A method of treating Alport syndrome in a subject comprising a compound having structure (I)
or a pharmaceutically acceptable salt thereof, comprising administering to said subject a pharmaceutical composition.
(Item 28)
28. The method of item 27, wherein the compound of structure (I) or a pharmaceutically acceptable salt thereof is administered in an amount sufficient to maintain the subject's eGFR constant.
(Item 29)
29. The method of item 27 or item 28, wherein after administration of the pharmaceutical composition, the subject's eGFR is maintained at an eGFR level at or above the eGFR level immediately prior to administration of the pharmaceutical composition.
(Item 30)
Method of treating hearing loss in a subject with diabetes comprising a compound having structure (I)
or a pharmaceutically acceptable salt thereof, comprising administering to said subject a pharmaceutical composition.
(Item 31)
31. The method of item 30, wherein the subject has type 1 diabetes.
(Item 32)
32. The method of item 31, wherein said subject has a mutation in the COL4A3 gene.
(Item 33)
31. The method of item 30, wherein the subject has type 2 diabetes.
(Item 34)
A method of treating type IV collagen deficiency in a subject comprising a compound having structure (I)
or a pharmaceutically acceptable salt thereof, comprising administering to said subject a pharmaceutical composition.
(Item 35)
35. The method of item 34, wherein the subject has Alport Syndrome.
(Item 36)
36. The method of item 35, wherein said subject has a mutation in the COL4A5 gene.
(Item 37)
35. The method of item 34, wherein the subject has diabetes.
(Item 38)
38. The method of item 37, wherein the subject has type 1 diabetes.
(Item 39)
39. The method of item 37 or item 38, wherein said subject has a mutation in the COL4A3 gene.
(Item 40)
38. The method of item 37, wherein the subject has type 2 diabetes.
(Item 41)
A compound having structure (I) in the manufacture of a medicament for the treatment of hearing loss in a subject with Alport's syndrome
or use of a pharmaceutical composition comprising a pharmaceutically acceptable salt thereof.
(Item 42)
A compound having structure (I) in the manufacture of a medicament for the treatment of hearing loss in a subject having a mutation in the COL4A3, COL4A4 or COL4A5 gene
or use of a pharmaceutical composition comprising a pharmaceutically acceptable salt thereof.
(Item 43)
43. Use according to item 42, wherein said mutation is in the COL4A3 gene.
(Item 44)
43. Use according to item 42, wherein said mutation is in the COL4A4 gene.
(Item 45)
43. Use according to item 42, wherein said mutation is in the COL4A5 gene.
(Item 46)
46. Use according to any one of items 42-45, wherein said mutation is a missense mutation.
(Item 47)
A compound having structure (I) in the manufacture of a medicament for the treatment of Alport's syndrome
or use of a pharmaceutical composition comprising a pharmaceutically acceptable salt thereof.
(Item 48)
48. Use according to item 47, wherein said compound of structure (I) or a pharmaceutically acceptable salt thereof is administered in an amount sufficient to maintain eGFR of said subject constant.
(Item 49)
49. Use according to item 47 or item 48, wherein after administration of the pharmaceutical composition, the subject's eGFR is maintained at an eGFR level at or above the eGFR level immediately prior to administration of the pharmaceutical composition.
(Item 50)
A compound having structure (I) in the manufacture of a medicament for the treatment of hearing loss in a subject with diabetes
or use of a pharmaceutical composition comprising a pharmaceutically acceptable salt thereof.
(Item 51)
51. Use according to item 50, wherein said subject has type 1 diabetes.
(Item 52)
52. Use according to item 51, wherein said subject has a mutation in the COL4A3 gene.
(Item 53)
51. Use according to item 50, wherein said subject has type 2 diabetes.
(Item 54)
Compound having structure (I) in the manufacture of a medicament for the treatment of collagen IV deficiency
or use of a pharmaceutical composition comprising a pharmaceutically acceptable salt thereof.
(Item 55)
55. Use according to item 54, wherein said subject has Alport Syndrome.
(Item 56)
55. Use according to item 54, wherein said subject has a mutation in the COL4A5 gene.
(Item 57)
55. Use according to item 54, wherein said subject has diabetes.
(Item 58)
58. Use according to item 57, wherein said subject has type 1 diabetes.
(Item 59)
59. Use according to item 57 or item 58, wherein said subject has a mutation in the COL4A3 gene.
(Item 60)
58. Use according to item 57, wherein said subject has type 2 diabetes.
(Item 61)
3. The method of any one of the preceding items, wherein the amount of said compound having structure (I) or a pharmaceutically acceptable salt thereof administered to said subject is from about 1 mg/kg to about 15 mg/kg. A pharmaceutical composition, method for use or use in manufacture.
(Item 62)
3. The method of any one of the preceding items, wherein the amount of said compound having structure (I) or a pharmaceutically acceptable salt thereof administered to said subject is from about 3 mg/kg to about 12 mg/kg. A pharmaceutical composition, method for use or use in manufacture.
(Item 63)
3. Any one of the preceding items, wherein the amount of said compound having structure (I) or a pharmaceutically acceptable salt thereof administered to said subject is from about 3 mg/kg to about 6 mg/kg. A pharmaceutical composition, method for use or use in manufacture.
(Item 64)
Any one of the preceding items, wherein the amount of said compound having structure (I) or a pharmaceutically acceptable salt thereof administered to said subject is from about 1 mg/kg to about 15 mg/kg per day. Use in a pharmaceutical composition, method or manufacture for use as described in .
(Item 65)
Any one of the preceding items, wherein the amount of said compound having structure (I) or a pharmaceutically acceptable salt thereof administered to said subject is from about 3 mg/kg to about 12 mg/kg per day. Use in a pharmaceutical composition, method or manufacture for use as described in .
(Item 66)
Any one of the preceding items, wherein the amount of said compound having structure (I) or a pharmaceutically acceptable salt thereof administered to said subject is from about 3 mg/kg to about 6 mg/kg per day. Use in a pharmaceutical composition, method or manufacture for use as described in .
(Item 67)
3. The method of any one of the preceding items, wherein the amount of said compound having structure (I) or a pharmaceutically acceptable salt thereof administered to said subject is from about 50 mg/day to about 1000 mg/day. A pharmaceutical composition, method for use or use in manufacture.
(Item 68)
A pharmaceutical composition for use according to item 67, wherein the amount of said compound having structure (I) or a pharmaceutically acceptable salt thereof administered to said subject is from about 200 mg/day to about 800 mg/day. Use in an article, process or manufacture.
(Item 69)
A pharmaceutical composition for use according to item 67, wherein the amount of said compound having structure (I) or a pharmaceutically acceptable salt thereof administered to said subject is from about 400 mg/day to about 800 mg/day. Use in an article, process or manufacture.
(Item 70)
The amount of the compound having structure (I) or a pharmaceutically acceptable salt thereof administered to the subject is about 100 mg/day, about 200 mg/day, about 300 mg/day, about 400 mg/day, about 500 mg/day. 68. A pharmaceutical composition, method or use in manufacture for use according to item 67, which is about 600 mg/day, about 700 mg/day, about 800 mg/day, about 900 mg/day or about 1000 mg/day.
(Item 71)
65. A pharmaceutical composition for use according to item 64, wherein the amount of said compound having structure (I) or a pharmaceutically acceptable salt thereof administered to said subject is about 200 mg/day.
(Item 72)
65. A pharmaceutical composition, method or manufacture for use according to item 64, wherein the amount of said compound having structure (I) or a pharmaceutically acceptable salt thereof administered to said subject is about 400 mg/day. Use in
(Item 73)
65. A pharmaceutical composition, method or manufacture for use according to item 64, wherein the amount of said compound having structure (I) or a pharmaceutically acceptable salt thereof administered to said subject is about 800 mg/day. Use in
(Item 74)
Use in a pharmaceutical composition, method or manufacture for use according to any one of the preceding items, wherein said compound has structure (I).
(Item 75)
Use in a pharmaceutical composition, method or manufacture for use according to any one of the preceding items, wherein said subject is administered one or more additional therapeutic agents.
(Item 76)
Use in a pharmaceutical composition, method or manufacture for use according to any one of the preceding items, wherein said subject is an adult.
(Item 77)
76. Use in a pharmaceutical composition, method or manufacture for use according to any one of items 1-75, wherein said subject is 18 years of age or younger.
(Item 78)
Use in a pharmaceutical composition, method or manufacture for use according to any one of items 1-75, wherein said subject is 12 years old or younger.
(Item 79)
Use in a pharmaceutical composition, method or manufacture for use according to any one of items 1-75, wherein said subject is 6-12 years old.
(Item 80)
Use in a pharmaceutical composition, method or manufacture for use according to any one of items 1-75, wherein said subject is 2-6 years old.
(Item 81)
81. A pharmaceutical composition, method or use in manufacture for use according to any one of items 77-80, wherein said pharmaceutical composition is a liquid formulation for oral administration.
Claims (28)
またはその薬学的に許容される塩を含む、医薬組成物。 A pharmaceutical composition for treating hearing loss in a subject with Alport's syndrome, said pharmaceutical composition having the structure (I)
or a pharmaceutical composition comprising a pharmaceutically acceptable salt thereof.
またはその薬学的に許容される塩を含む、医薬組成物。 A pharmaceutical composition for treating hearing loss in a subject having a mutation in the COL4A3, COL4A4 or COL4A5 gene, said pharmaceutical composition comprising a compound having structure (I)
or a pharmaceutical composition comprising a pharmaceutically acceptable salt thereof.
またはその薬学的に許容される塩を含む、医薬組成物。 A pharmaceutical composition for treating hearing loss in a subject with diabetes, said pharmaceutical composition comprising a compound having structure (I)
or a pharmaceutical composition comprising a pharmaceutically acceptable salt thereof.
The pharmaceutical composition according to any one of claims 24-27 , wherein said pharmaceutical composition is a liquid formulation for oral administration .
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