Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Превэйл Терапьютикс, Инк.filedCriticalПревэйл Терапьютикс, Инк.
Priority claimed from PCT/US2020/027788external-prioritypatent/WO2020210713A1/en
Publication of EA202192739A1publicationCriticalpatent/EA202192739A1/ru
Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds
(AREA)
Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines
(AREA)
Abstract
Настоящее изобретение относится к композициям и способам лечения заболеваний, ассоциированных с аберрантной лизосомальной функцией, таких как болезнь Паркинсона и болезнь Гоше. В настоящем изобретении предлагаются экспрессионные конструкции, содержащие трансген, кодирующий бета-глюкоцереброзидазу, ингибирующую РНК, нацеленную на альфа-синуклеин, или комбинацию вышеперечисленных элементов. В настоящем изобретении дополнительно предлагаются способы лечения болезни Гоше, болезни Паркинсона или других синуклеинопатий путем введения таких экспрессионных конструкций субъекту, нуждающемуся в этом.
Use of a pharmaceutical awning protein that binds to beta-glucoserbrosideis in the preparation of a drug for the treatment of a disorder associated with degeneration of nerve tissue