Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Ионис Фармасьютикалз, Инк.filedCriticalИонис Фармасьютикалз, Инк.
Priority claimed from PCT/US2020/022680external-prioritypatent/WO2020190740A1/en
Publication of EA202192527A1publicationCriticalpatent/EA202192527A1/ru
Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds
(AREA)
Abstract
Предложены соединения, способы и фармацевтические композиции для снижения количества или активности РНК KCNT1 в клетке или у субъекта и в некоторых случаях для снижения количества белка KCNT1 в клетке или у субъекта. Такие соединения, методы и фармацевтические композиции полезны для облегчения по меньшей мере одного симптома или признака неврологического заболевания. Такие симптомы и отличительные признаки включают судороги, энцефалопатию и поведенческие аномалии. Неограничивающими примерами неврологических заболеваний, при которых полезны эти соединения, способы и фармацевтические композиции, являются эпилепсия младенчества с мигрирующими фокальными припадками (EIMFS), аутосомно-доминантная ночная лобная эпилепсия (ADNFLE), синдром Веста и синдром Охтахара.
EA202192527A2019-08-082020-03-13Соединения и способы для снижения экспрессии kcnt1
EA202192527A1
(ru)
pelo menos uma entidade química; pelo menos um composto; composição farmacêutica; uso de uma quantidade terapeuticamente eficaz de pelo menos uma entidade química; composição farmacêutica embalada
Predictors for symptom re-exacerbation after targeted stepwise drug discontinuation in first-episode schizophrenia: results of the first-episode study within the German research network on schizophrenia