AR124827A1 - Suministro por virus adeno-asociado de polinucleótido cln3 - Google Patents

Suministro por virus adeno-asociado de polinucleótido cln3

Info

Publication number
AR124827A1
AR124827A1 ARP220100241A ARP220100241A AR124827A1 AR 124827 A1 AR124827 A1 AR 124827A1 AR P220100241 A ARP220100241 A AR P220100241A AR P220100241 A ARP220100241 A AR P220100241A AR 124827 A1 AR124827 A1 AR 124827A1
Authority
AR
Argentina
Prior art keywords
cln3
polynucleotide
delivery
associated virus
adeno
Prior art date
Application number
ARP220100241A
Other languages
English (en)
Inventor
Mitchell Goldman
Original Assignee
Amicus Therapeutics Inc
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Amicus Therapeutics Inc filed Critical Amicus Therapeutics Inc
Publication of AR124827A1 publication Critical patent/AR124827A1/es

Links

Landscapes

  • Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)

Abstract

La presente divulgación se refiere al suministro por virus adeno-asociado recombinante (rAAV) de un polinucleótido de lipofuscinosis neuronal ceroidea 3 (CLN3). La divulgación provee rAAV y métodos para usar el rAAV para la terapia génica de CLN3 de la lipofuscinosis neuronal ceroidea o la enfermedad de CLN3-Batten.
ARP220100241A 2021-02-05 2022-02-07 Suministro por virus adeno-asociado de polinucleótido cln3 AR124827A1 (es)

Applications Claiming Priority (1)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US202163146110P 2021-02-05 2021-02-05

Publications (1)

Publication Number Publication Date
AR124827A1 true AR124827A1 (es) 2023-05-10

Family

ID=86688869

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
ARP220100241A AR124827A1 (es) 2021-02-05 2022-02-07 Suministro por virus adeno-asociado de polinucleótido cln3

Country Status (1)

Country Link
AR (1) AR124827A1 (es)

Similar Documents

Publication Publication Date Title
CL2021002049A1 (es) Administración de virus adenoasociado de polinucleótido de cln3.
Anderberg et al. GLP-1 is both anxiogenic and antidepressant; divergent effects of acute and chronic GLP-1 on emotionality
ECSP20069418A (es) Compuestos heterocíclicos como inmunomoduladores
BR112022008858A2 (pt) Composto, composição farmacêutica e métodos para inibir sos1 em um sujeito, para inibir a interação de sos1 e uma proteína, para tratar ou prevenir uma doença e para tratar ou prevenir câncer
BR112020017090A8 (pt) Imunoterapias relacionadas com microbioma
CR20190468A (es) Métodos para tratar enfermedades y trastornos mediados por completo
MX2019007873A (es) Terapia génica para tratar la enfermedad de wilson.
ECSP11011367A (es) Composición farmacéutica
BRPI0606690A2 (pt) composto; uso do composto para o tratamento de uma doença ou distúrbio associado com uma atividade excessiva de bace; e composição farmacêutica
CL2021003374A1 (es) Inhibidores de glicolato oxidasa para el tratamiento de enfermedades
EA200901067A1 (ru) Использование семафорина 6а в качестве промотора миелинизации и дифференцировки олигодендроцитов
CL2021002051A1 (es) Administración del virus adenoasociado de polinucleótido de cln6.
BRPI0820668A2 (pt) Derivados de oxindol substituídos por 5-halogênio e seu uso para tratar doenças dependentes de vasopressina
CO2021014008A2 (es) Compuestos farmacéuticos para el tratamiento de trastornos mediados por complemento
BR112017010599A2 (pt) análogos de ureia ligada substituída como moduladores sirtuin
Zhang et al. Recovery of spinal cord injury following electroacupuncture in rats through enhancement of Wnt/β-catenin signaling
BR112022021823A2 (pt) Métodos para tratar doenças associadas à mielina e doenças associadas à mitocôndria
Ma et al. Electroacupuncture alleviates nerve injury after cerebra ischemia in rats through inhibiting cell apoptosis and changing the balance of MMP-9/TIMP-1 expression
BR112022013554A2 (pt) Métodos para tratar distúrbios do pênfigo
BR112022021963A2 (pt) Inibidores macrocíclicos de peptidilarginina desiminases
CO2021012074A2 (es) Suministro de β-sarcoglicano mediante vectores de virus adenoasociado y el tratamiento de la distrofia muscular
CL2022003784A1 (es) Formas co-cristalinas de un análogo de novobiocina y prolina
CL2022000939A1 (es) Vectores virales adenoasociados para el tratamiento de la enfermedad de niemann-pick tipo c
CL2023001268A1 (es) Composiciones farmacéuticas de un inhibidor de cinasa
CL2023002218A1 (es) Efecto sinérgico de smn1 y mir-23a en el tratamiento de la atrofia muscular espinal

Legal Events

Date Code Title Description
FB Suspension of granting procedure