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Application filed by Alnylam Pharmaceuticals IncfiledCriticalAlnylam Pharmaceuticals Inc
Publication of AR124052A1publicationCriticalpatent/AR124052A1/es
Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds
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Abstract
Agentes de ARNi, por ejemplo, agentes de ARNhd, dirigidos contra el gen del factor de coagulación V (F5). También se describen métodos para usar dichos agentes de ARNi para inhibir la expresión de un gen F5 y con métodos de tratamiento o prevención de una enfermedad asociada a F5, por ejemplo, un trastorno asociado con trombosis, en un sujeto. Reivindicación 1: Un agente de ácido ribonucleico de hebra doble (ARNhd) para inhibir la expresión del factor de coagulación V (F5) en una célula, caracterizado porque dicho agente de ARNhd comprende una hebra sentido y una hebra antisentido que forman una región de hebra doble, en donde la hebra sentido comprende por lo menos 15 nucleótidos contiguos que difieren en no más de 3 nucleótidos de la secuencia de nucleótidos de la SEQ ID Nº 1 y la hebra antisentido comprende por lo menos 15 nucleótidos contiguos que difieren en no más de 3 nucleótidos de la secuencia de nucleótidos de la SEQ ID Nº 5. Reivindicación 51: Un método para inhibir la expresión de un gen del factor de coagulación V (F5) en una célula, caracterizado porque dicho método comprende poner la célula en contacto con el agente de ARNhd de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 43, o la composición farmacéutica de cualquiera de las reivindicaciones 45 - 50, para de esa manera inhibir la expresión del gen F5 en la célula.
ARP210103135A2020-11-132021-11-12COMPOSICIONES DE ARNi CONTRA EL FACTOR DE COAGULACIÓN V (F5) Y MÉTODOS DE USO DE LAS MISMAS
AR124052A1
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