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Application filed by Ionis Pharmaceuticals IncfiledCriticalIonis Pharmaceuticals Inc
Publication of AR123066A1publicationCriticalpatent/AR123066A1/es
Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds
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Abstract
Se proporcionan compuestos, métodos y composiciones farmacéuticas para reducir la cantidad o la actividad del ARN de APP en una célula o animal y, en determinadas instancias, para reducir la cantidad de proteína APP en una célula o animal. Dichos compuestos, métodos y composiciones farmacéuticas son útiles para mejorar al menos un síntoma o una característica de una enfermedad o trastorno neurodegenerativo. Dichos síntomas y características incluyen deterioro cognitivo, lo que incluye un deterioro de la memoria y las aptitudes lingüísticas, síntomas psicológicos y del comportamiento tales como apatía y falta de motivación, perturbación de la marcha y crisis epilépticas, demencia progresiva y depósitos amiloides anómalos. Un compuesto oligomérico que comprende un oligonucleótido modificado que consiste en 12 a 30 nucleósidos enlazados en donde la secuencia de nucleobases del oligonucleótido modificado es al menos 80% complementaria a una parte de igual longitud de un ácido nucleico de APP y en donde el oligonucleótido modificado comprende al menos una modificación seleccionada de un resto de azúcar modificado y un enlace internucleósido modificado.
ARP210102093A2020-07-282021-07-28Compuestos y métodos para reducir la expresión de app
AR123066A1
(es)