Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Amicus Therapeutics IncfiledCriticalAmicus Therapeutics Inc
Publication of AR122298A1publicationCriticalpatent/AR122298A1/es
Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines
(AREA)
Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds
(AREA)
Abstract
Se proporcionan métodos para tratar un paciente diagnosticado con la enfermedad de Fabry y métodos para mejorar la a-galactosidasa A en un paciente diagnosticado o con sospecha de padecer la enfermedad de Fabry. Algunos métodos comprenden administrar a un paciente una dosis terapéuticamente eficaz de una chaperona farmacológica para a-galactosidasa A, donde el paciente tiene una mutación en la secuencia de ácido nucleico que codifica la a-galactosidasa A. También se describen usos de chaperonas farmacológicas para el tratamiento de la enfermedad de Fabry y composiciones para su uso en el tratamiento de la enfermedad de Fabry.
ARP200102261A2019-08-072020-08-07Métodos para tratar la enfermedad de fabry en pacientes que tienen una mutación en el gen gla
AR122298A1
(es)
Terapia genética para las enfermedades causadas por piscinas de nucleótidos desequilibradas, incluyendo los síndromes de depleción del adn mitocondrial
Metodo para administrar tasimelteon a un paciente humano que incluye la administración oral de una dosis efectiva en condiciones de ayuno para tratar un trastorno del ritmo circadiano o un trastorno del sueño, como el trastorno del sueño-vigilia diferente a 24 horas no-24 metodo para acortar el tmax del tasimelteon en un paciente humano que está siendo tratado con tasimelteon.