AR119688A2 - Métodos para el tratamiento del síndrome de alport - Google Patents

Métodos para el tratamiento del síndrome de alport

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AR119688A2
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certain embodiments
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ARP200100284A
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Jeremy Duffield
Deidre Mackenna
Balkrishen Bhat
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Regulus Therapeutics Inc
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Se proporcionan en la presente métodos para el tratamiento del Síndrome de Alport, usando oligonucleótidos modificados dirigidos a miR-21. En ciertas realizaciones, un oligonucleótido modificado dirigido a miR-21 mejora la función renal y/o reduce la fibrosis en sujetos que tienen Síndrome de Alport. En ciertas realizaciones, la administración de un oligonucleótido modificado dirigido a miR-21 retrasa el inicio de la enfermedad renal de etapa terminal en un sujeto que tiene Síndrome de Alport. En ciertas realizaciones, un oligonucleótido modificado dirigido a miR-21 retrasa la necesidad de diálisis o trasplante de riñón en un sujeto que tiene Síndrome de Alport.
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