AR118192A1 - ADMINISTRACIÓN DE b-SARCOGLICANO CON UN VECTOR DE VIRUS ADENOASOCIADO Y TRATAMIENTO DE LA DISTROFIA MUSCULAR - Google Patents

ADMINISTRACIÓN DE b-SARCOGLICANO CON UN VECTOR DE VIRUS ADENOASOCIADO Y TRATAMIENTO DE LA DISTROFIA MUSCULAR

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AR118192A1
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vector
sarcoglican
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ARP200100520A
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Jerry R Mendell
Louise Rodino-Klapac
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Res Institute At Nationwide Children’S Hospital
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Se describen en el presente documento métodos para tratar la distrofia muscular que comprenden administrar un vector recombinante AAV (VAAr) scAAVrh74.MHCK7.hSGCB, métodos para expresar el gen del b-sarcoglicano en un paciente, composiciones farmacéuticas que comprenden el VAAr, y métodos para generar el VAAr.
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