AR117422A1 - AGENTE ARNi DE CADENA DOBLE, MÉTODOS PARA REDUCIR LA EXPRESIÓN DE UN GEN OBJETIVO; Y MÉTODO PARA TRATAR UN SUJETO CON TRASTORNO CNS USANDO DICHO AGENTE - Google Patents

Abstract

Un aspecto del presente se relaciona con un agente ARNi de cadena doble que comprende una cadena antisentido que es complementaria a un gen objetivo; una cadena de sentido que es complementada a dicha cadena antisentido; y una o más porciones lipofílicas conjugadas con una o más posiciones internas en por lo menos una cadena, opcionalmente mediante un conector o vehículo. Otro aspecto del presente se relaciona con un método de silenciamiento de gen, que comprende administrar a una célula o a un sujeto que lo necesite una cantidad terapéuticamente efectiva de las porciones lipofílicas conjugadas de los ARNis de cadena doble. Reivindicación 1: Un agente ARNi de cadena doble, caracterizado porque comprende: una cadena antisentido que es complementaria a un gen objetivo; una cadena de sentido que es complementaria a dicha cadena antisentido; y una o más porciones lipofílicas conjugadas con una o más posiciones internas en por lo menos una cadena, opcionalmente mediante un conector o vehículo. Reivindicación 41: Un método para reducir la expresión de un gen objetivo en una célula, caracterizado porque comprende contactar dicha célula con un agente ARNi de cadena doble de la reivindicación 1. Reivindicación 55: Un método para tratar a un sujeto que tiene un trastorno CNS, caracterizado porque comprende administrar al sujeto una cantidad terapéuticamente efectiva del agente ARNi de cadena doble de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 40, tratando de ahí al sujeto.