AR105869A1 - Regímenes para tratar y prevenir trastornos lisosomales y trastornos degenerativos del sistema nervioso central - Google Patents
Regímenes para tratar y prevenir trastornos lisosomales y trastornos degenerativos del sistema nervioso centralInfo
- Publication number
- AR105869A1 AR105869A1 ARP160102652A ARP160102652A AR105869A1 AR 105869 A1 AR105869 A1 AR 105869A1 AR P160102652 A ARP160102652 A AR P160102652A AR P160102652 A ARP160102652 A AR P160102652A AR 105869 A1 AR105869 A1 AR 105869A1
- Authority
- AR
- Argentina
- Prior art keywords
- difluoromethyl
- diol
- piperidin
- patient
- effective amount
- Prior art date
Links
Classifications
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/33—Heterocyclic compounds
- A61K31/395—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
- A61K31/435—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom
- A61K31/44—Non condensed pyridines; Hydrogenated derivatives thereof
- A61K31/445—Non condensed piperidines, e.g. piperocaine
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
- A61K9/0012—Galenical forms characterised by the site of application
- A61K9/0053—Mouth and digestive tract, i.e. intraoral and peroral administration
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/14—Drugs for disorders of the nervous system for treating abnormal movements, e.g. chorea, dyskinesia
- A61P25/16—Anti-Parkinson drugs
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/28—Drugs for disorders of the nervous system for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P39/00—General protective or antinoxious agents
- A61P39/02—Antidotes
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Public Health (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Neurology (AREA)
- Neurosurgery (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Nutrition Science (AREA)
- Physiology (AREA)
- Toxicology (AREA)
- Psychiatry (AREA)
- Psychology (AREA)
- Hospice & Palliative Care (AREA)
- Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
- Hydrogenated Pyridines (AREA)
Abstract
Se describen pautas posológicas y kits para el tratamiento y/o la prevención de trastornos de almacenamiento lisosomal tales como la enfermedad de Gaucher. También se describen pautas posológicas y kits para el tratamiento y/o la prevención de trastornos degenerativos del sistema nervioso central tales como las sinucleinopatías enfermedad de Parkinson o demencia por cuerpos de Lewy. Reivindicación 1: Un método para prevenir y/o tratar una sinucleinopatía en un paciente que corre el riesgo de desarrollarla o al cual se le ha diagnosticado dicha sinucleinopatía, donde el método comprende: administrar al paciente una cantidad eficaz de (3R,4R,5S)-5-(difluorometil)piperidin-3,4-diol o una de sus sales durante un primer período de potenciamiento enzimático; no administrar el (3R,4R,5S)-5-(difluorometil)piperidin-3,4-diol ni ninguna de sus sales durante un período de recambio del sustrato; y a continuación administrar al paciente una cantidad eficaz de (3R,4R,5S)-5-(difluorometil)piperidin-3,4-diol o una de sus sales durante un segundo período de potenciamiento enzimático, donde la cantidad eficaz se encuentra en el intervalo de aproximadamente 50 a aproximadamente 300 mg de equivalente de base libre (FBE) al día. Reivindicación 9: El método de la reivindicación 1, donde la sal es el fumarato de (3R,4R,5S)-5-(difluorometil)piperidin-3,4-diol. Reivindicación 11: Un método para prevenir y/o tratar la enfermedad de Gaucher en un paciente que corre el riesgo de desarrollarla o al cual se le ha diagnosticado dicha enfermedad de Gaucher, donde el método comprende: administrar al paciente una cantidad eficaz de (3R,4R,5S)-5-(difluorometil)piperidin-3,4-diol o una de sus sales durante un primer período de potenciamiento enzimático; no administrar el (3R,4R,5S)-5-(difluorometil)piperidin-3,4-diol ni ninguna de sus sales durante un período de recambio del sustrato; y a continuación administrar al paciente una cantidad eficaz de (3R,4R,5S)-5-(difluorometil)piperidin-3,4-diol o una de sus sales durante un segundo período de potenciamiento enzimático, donde la cantidad eficaz se encuentra en el intervalo de aproximadamente 50 a aproximadamente 300 mg de equivalente de base libre (FBE) al día.
Applications Claiming Priority (1)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US201562212291P | 2015-08-31 | 2015-08-31 |
Publications (1)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| AR105869A1 true AR105869A1 (es) | 2017-11-15 |
Family
ID=58103352
Family Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| ARP160102652A AR105869A1 (es) | 2015-08-31 | 2016-08-31 | Regímenes para tratar y prevenir trastornos lisosomales y trastornos degenerativos del sistema nervioso central |
Country Status (9)
| Country | Link |
|---|---|
| US (1) | US10179128B2 (es) |
| EP (1) | EP3344247B1 (es) |
| JP (1) | JP6857648B2 (es) |
| AR (1) | AR105869A1 (es) |
| AU (1) | AU2016315761A1 (es) |
| CA (1) | CA2996428A1 (es) |
| ES (1) | ES2781969T3 (es) |
| TW (1) | TW201713336A (es) |
| WO (1) | WO2017040603A1 (es) |
Families Citing this family (1)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| PT2995306T (pt) * | 2009-10-19 | 2019-03-29 | Amicus Therapeutics Inc | Novas composições para prevenção e/ou tratamento de disfunções de armazenamento lisossomal |
Family Cites Families (14)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US4407957A (en) | 1981-03-13 | 1983-10-04 | Damon Corporation | Reversible microencapsulation of a core material |
| DE69221484T2 (de) | 1991-04-25 | 1998-02-19 | Univ Brown Res Found | Implantierbare, biokompatible immunisolator-trägersubstanz zum abgeben ausgesuchter, therapeutischer produkte |
| US5383851A (en) | 1992-07-24 | 1995-01-24 | Bioject Inc. | Needleless hypodermic injection device |
| US5569189A (en) | 1992-09-28 | 1996-10-29 | Equidyne Systems, Inc. | hypodermic jet injector |
| NZ257212A (en) | 1992-09-29 | 1996-11-26 | Inhale Therapeutic Syst | Parathyroid hormone formulations comprising a biologically active n-terminal fragment of the hormone |
| FR2718357B1 (fr) | 1994-04-06 | 1997-10-03 | Defarges Alain Moreau | Perfectionnements apportés à un dispositif d'injection par jet sans aiguille. |
| US5599302A (en) | 1995-01-09 | 1997-02-04 | Medi-Ject Corporation | Medical injection system and method, gas spring thereof and launching device using gas spring |
| US5780014A (en) | 1995-04-14 | 1998-07-14 | Inhale Therapeutic Systems | Method and apparatus for pulmonary administration of dry powder alpha 1-antitrypsin |
| US5654007A (en) | 1995-06-07 | 1997-08-05 | Inhale Therapeutic Systems | Methods and system for processing dispersible fine powders |
| EP2150254A4 (en) * | 2007-04-26 | 2010-11-10 | Amicus Therapeutics Inc | DOSAGES FOR THE TREATMENT OF LYSOSOMAL STORAGE DISEASES WITH PHARMACOLOGICAL CHAPTERONES |
| PT2490712E (pt) | 2009-10-19 | 2015-10-27 | Amicus Therapeutics Inc | Método para tratar a doença de alzheimer utilizando chaperones farmacológicos para aumentar a atividade de gangliosidases |
| ES2814178T3 (es) | 2009-10-19 | 2021-03-26 | Amicus Therapeutics Inc | Nuevas composiciones para prevenir y/o tratar trastornos degenerativos del sistema nervioso central |
| PT2995306T (pt) * | 2009-10-19 | 2019-03-29 | Amicus Therapeutics Inc | Novas composições para prevenção e/ou tratamento de disfunções de armazenamento lisossomal |
| AU2013240486B2 (en) | 2012-03-27 | 2017-10-26 | Amicus Therapeutics, Inc. | Novel compounds for preventing and/or treating lysosomal storage disorders and/or degenerative disorders of the central nervous system |
-
2016
- 2016-08-30 US US15/251,559 patent/US10179128B2/en active Active
- 2016-08-31 AR ARP160102652A patent/AR105869A1/es unknown
- 2016-08-31 EP EP16767076.9A patent/EP3344247B1/en active Active
- 2016-08-31 AU AU2016315761A patent/AU2016315761A1/en not_active Abandoned
- 2016-08-31 CA CA2996428A patent/CA2996428A1/en not_active Abandoned
- 2016-08-31 ES ES16767076T patent/ES2781969T3/es active Active
- 2016-08-31 JP JP2018511093A patent/JP6857648B2/ja active Active
- 2016-08-31 WO PCT/US2016/049614 patent/WO2017040603A1/en active Application Filing
- 2016-08-31 TW TW105127956A patent/TW201713336A/zh unknown
Also Published As
| Publication number | Publication date |
|---|---|
| EP3344247A1 (en) | 2018-07-11 |
| ES2781969T3 (es) | 2020-09-09 |
| TW201713336A (zh) | 2017-04-16 |
| US10179128B2 (en) | 2019-01-15 |
| AU2016315761A1 (en) | 2018-03-22 |
| EP3344247B1 (en) | 2020-02-26 |
| CA2996428A1 (en) | 2017-03-09 |
| US20170056384A1 (en) | 2017-03-02 |
| WO2017040603A1 (en) | 2017-03-09 |
| JP6857648B2 (ja) | 2021-04-14 |
| JP2018528953A (ja) | 2018-10-04 |
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| DOP2017000309A (es) | Derivados de 2,3-dihidro-4h-1,3-benzoxazin-4-ona como moduladores de receptor muscarinico m1 cholinergico | |
| ECSP16090152A (es) | Compuesto heterocíclico que contiene nitrógeno | |
| BR112017007662A2 (pt) | composto, composição farmacêutica, processo de elaboração de uma composição farmacêutica, método de tratamento de distúrbio ou doença relativa a er, kit de tratamento e uso de composto | |
| ECSP16072941A (es) | 2-amino-3,5,5-trifluoro-3,4,5,6-tetrahidropiridinas como inhibidores de bace1 para el tratamiento de la enfermedad de alzheimer | |
| BR112018068066A2 (pt) | compostos bicíclicos para diagnóstico e terapia | |
| CL2010001159A1 (es) | Compuestos derivados de 3,8-diazabiciclo[2.4.0]octano y 3,6-diazabiciclo[3.2.0]heptano disustituidos, moduladores del receptor de orexina; composicion farmaceutica; utiles en el tratamiento de trastornos del sueño, trastornos metabolicos, entre otros. | |
| AR109103A1 (es) | Tratamiento de la enfermedad de fabry en pacientes no tratados y tratados previamente con ert | |
| BR112016007016A2 (pt) | composto ou um sal farmaceuticamente aceitável do mesmo, método para tratamento sintomático do comprometimento cognitivo na demência, e, composição farmacêutica | |
| CR20190468A (es) | Métodos para tratar enfermedades y trastornos mediados por completo | |
| BR112014004465A2 (pt) | compostos e composições como inibidores de pdgfr cinase | |
| ECSP20042640A (es) | Derivados de indol 1, 3, 4, 5-tetrahidro-2h-pirido [4,3-b] para el tratamiento, alivio o prevención de trastornos asociados con agregados de tau como la enfermedad de alzheimer | |
| EA201590655A1 (ru) | Комбинация лахинимода и придопидина для лечения нейродегенеративных нарушений | |
| AR101740A1 (es) | Terapia de combinación y composiciones | |
| BR112015022907A8 (pt) | formas cristalinas de sal de (2-(2-(4-fluorfenil) tiazol-4-il) propan-2-il) carbamato de (s)-quinuclidin-3-ila e seus usos | |
| BR112014003704A2 (pt) | moduladores ror gama | |
| MX2024002360A (es) | Uso de estimuladores de la guanilato ciclasa soluble (sgc) para el tratamiento de trastornos mitocondriales. | |
| CL2019001512A1 (es) | Tratamiento de enfermedades neurológicas. | |
| BR112015018360A2 (pt) | terapia de combinação para o tratamento de pneumonia nosocomial | |
| EA201691567A1 (ru) | Способы лечения легких травм головного мозга | |
| MX2018007152A (es) | Uso de estimuladores de guanilato ciclasa soluble (sgc) para el tratamiento de la disfuncion del esfinter gastrointestinal. | |
| BR112015015509A2 (pt) | composto farmacêutico para a prevenção e tratamento de uma doença ou desordem cognitiva, neuro degenerativa ou doença neuronal | |
| AR105869A1 (es) | Regímenes para tratar y prevenir trastornos lisosomales y trastornos degenerativos del sistema nervioso central | |
| BR112014002407A2 (pt) | método para melhorar a terapia contra doenças autoimunes tais como artrite reumatóide | |
| BR112018067663A2 (pt) | compostos derivados de sulfamato, processos para preparação dos mesmos e seus usos | |
| BR112019005217A2 (pt) | terapia combinada |
Legal Events
| Date | Code | Title | Description |
|---|---|---|---|
| FB | Suspension of granting procedure |