Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Сарепта Терапьютикс, Инк.filedCriticalСарепта Терапьютикс, Инк.
Priority claimed from PCT/US2020/024550external-prioritypatent/WO2020198268A1/en
Publication of EA202192567A1publicationCriticalpatent/EA202192567A1/en
Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines
(AREA)
Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms
(AREA)
Abstract
Изобретение предусматривает, наряду с прочим, улучшенные композиции и способы лечения мышечной дистрофии. Например, настоящее изобретение предусматривает способы лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, имеющих мутацию в гене DMD, которая поддается лечению посредством пропуска экзона 45, посредством введения эффективного количества касимерсена.The invention provides, among other things, improved compositions and methods for the treatment of muscular dystrophy. For example, the present invention provides methods for treating patients with Duchenne muscular dystrophy having a mutation in the DMD gene that is treatable by exon 45 skipping by administering an effective amount of casimersen.
EA202192567A2019-09-192020-03-25
METHODS FOR THE TREATMENT OF MUSCULAR DYSTROPHY USING CASIMERSENA
EA202192567A1
(en)