RU2285537C1 - Antitumor peptide preparation based on alpha-fetoprotein fragment, its conjugate, pharmaceutical composition and method for treatment of hormone-dependent tumors - Google Patents

Antitumor peptide preparation based on alpha-fetoprotein fragment, its conjugate, pharmaceutical composition and method for treatment of hormone-dependent tumors Download PDF

Info

Publication number
RU2285537C1
RU2285537C1 RU2005109541/15A RU2005109541A RU2285537C1 RU 2285537 C1 RU2285537 C1 RU 2285537C1 RU 2005109541/15 A RU2005109541/15 A RU 2005109541/15A RU 2005109541 A RU2005109541 A RU 2005109541A RU 2285537 C1 RU2285537 C1 RU 2285537C1
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
afp
conjugate
antitumor
preparation
hormone
Prior art date
Application number
RU2005109541/15A
Other languages
Russian (ru)
Inventor
Неонила Васильевна Гороховец (RU)
Неонила Васильевна Гороховец
рь Антон Васильевич Дигт (RU)
Антон Васильевич Дигтярь
Елена Валерьевна Луценко (RU)
Елена Валерьевна Луценко
Сергей Викторович Луценко (RU)
Сергей Викторович Луценко
Владимир Алексеевич Макаров (RU)
Владимир Алексеевич Макаров
Галина Ароновна Посыпанова (RU)
Галина Ароновна Посыпанова
Евгений Сергеевич Северин (RU)
Евгений Сергеевич Северин
Сергей Евгеньевич Северин (RU)
Сергей Евгеньевич Северин
Натали Борисовна Фельдман (RU)
Наталия Борисовна Фельдман
Original Assignee
Автономная некоммерческая организация "Институт молекулярной диагностики (АНО "ИнМоДи")
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Автономная некоммерческая организация "Институт молекулярной диагностики (АНО "ИнМоДи") filed Critical Автономная некоммерческая организация "Институт молекулярной диагностики (АНО "ИнМоДи")
Priority to RU2005109541/15A priority Critical patent/RU2285537C1/en
Application granted granted Critical
Publication of RU2285537C1 publication Critical patent/RU2285537C1/en

Links

Images

Landscapes

  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)

Abstract

FIELD: medicine, biotechnology, pharmacy.
SUBSTANCE: invention proposes an antitumor peptide preparation representing human alpha-fetoprotein (AFP) fragment with amino acid sequence given in the description (fig. 1) and comprising 243 amino acid residues in primary structure and molecular mass 27 kDa. This AFP fragment is able for binding with AFP receptors, to inhibit estradiol-induced growth of hormone-dependent tumors, and to perform vector function of molecule in delivery of cytotoxic preparation into tumor cells. The preparation is obtained by culturing cells E. coli transformed with plasmid vector comprising cDNA gene of the third domain of human AFP. The peptide product is modified by additional methionine residue (Met) at N-end and by two amino acid residues (Leu-Glu) at C-end. Also, invention relates to the peptide preparation conjugate and cytotoxic agent, pharmaceutical composition and a method of treatment. As a cytotoxic agent the conjugate comprises a substance chosen from the following group: paclitaxel, docetaxel, doxorubicin, vinblastin, diphtherin, ricin and others. Method of treatment involves administration in the patient the conjugate or composition in the effective amount. Invention provides enhancing effectiveness and selectivity in treatment of hormone-dependent tumors.
EFFECT: enhanced effectiveness of treatment, valuable medicinal properties of preparation and pharmaceutical composition.
7 cl, 7 dwg, 7 ex

Description

Предлагаемое изобретение относится к области биофармакологии и медицины и может быть использовано для приготовления противоопухолевых препаратов и терапии злокачественных новообразований.The present invention relates to the field of biopharmacology and medicine and can be used for the preparation of antitumor drugs and the treatment of malignant neoplasms.

Изучение строения, функции и путей использования альфа-фетопротеина (АФП) имеет свою предысторию и подробно описано в статье Г.И.Абелева ("25 лет изучения α-фетопротеина", Онтогенез, 1989, т.20, №6, стр.607-615). В последние годы получено много новых данных, свидетельствующих о перспективности дальнейшего исследования этого белка.The study of the structure, function and ways of using alpha-fetoprotein (AFP) has its own history and is described in detail in the article by G.I. Abelev ("25 years of the study of α-fetoprotein", Ontogenesis, 1989, v.20, No. 6, p. 607 -615). In recent years, a lot of new data has been obtained that testify to the prospect of further research on this protein.

Альфа-фетопротеин представляет собой крупный гликопротеин (70 кДа), состоящий из одной полипептидной цепи, и является одним из основных циркулирующих белков, обнаруживаемых у млекопитающих и других позвоночных в процессе развития эмбриона и плода. Ген АФП вместе с другими генами семейства альбумина расположен в регионе 4q11-q22 4-й хромосомы [1]. Он считается онкофетальным маркером, поскольку секретируется различными опухолями, включая гепатоклеточную карциному и тератому. Установлено также, что изменения уровня АФП во время беременности могут вызывать нарушения развития плода, включая синдром Дауна и расщепление позвоночника [2]. Обнаружено, что АФП выполняет многие важные биологические функции, главная из которых - транспортная. Известно, что АФП обладает высоким сродством к жирным кислотам, содержит сайт высокоаффинного связывания билирубина и эффективно связывает катионы меди и никеля [3]. Установлено также, что этот белок принимает участие в регуляции метаболизма и деления клеток, а также взаимодействия макрофагов с Т-лимфоцитами. В пользу последнего утверждения говорят данные о роли АФП в подавлении иммунного ответа организма матери на развивающийся эмбрион [4].Alpha-fetoprotein is a large glycoprotein (70 kDa), consisting of one polypeptide chain, and is one of the main circulating proteins found in mammals and other vertebrates during the development of the embryo and fetus. The AFP gene, together with other genes of the albumin family, is located in the region 4q11-q22 of the 4th chromosome [1]. It is considered an oncofetal marker because it is secreted by various tumors, including hepatocellular carcinoma and teratoma. It was also established that changes in the AFP level during pregnancy can cause fetal development disorders, including Down syndrome and spinal cleavage [2]. It was found that AFP performs many important biological functions, the main of which is transport. AFP is known to have a high affinity for fatty acids, contains a high affinity bilirubin binding site, and effectively binds copper and nickel cations [3]. It was also established that this protein takes part in the regulation of metabolism and cell division, as well as the interaction of macrophages with T-lymphocytes. The last statement is supported by data on the role of AFP in suppressing the maternal immune response to a developing embryo [4].

Считается, что АФП состоит из одной полипептидной цепи размером в 590 аминокислотных остатков, подразделенной на три домена, именуемых домен 1, домен 2 и домен 3. Каждый домен состоит примерно из 195 аминокислот, и в них располагаются 4, 5 и 6 дисульфидных связей соответственно [5].It is believed that AFP consists of one polypeptide chain of 590 amino acid residues in size, subdivided into three domains, referred to as domain 1, domain 2, and domain 3. Each domain consists of approximately 195 amino acids and contains 4, 5, and 6 disulfide bonds, respectively [5].

Патентные исследования показали, что на основе АФП разработаны препараты и способы их получения из природных источников путем выделения и очистки (патент РФ 2121350, 1998 г., патент РФ 2123009, 1998 г., патент РФ 2154468, 2000 г.), способы лечения с помощью таких препаратов (патент РФ 2105567,1998 г.).Patent studies have shown that on the basis of AFP, drugs and methods for their preparation from natural sources by isolation and purification have been developed (RF patent 2121350, 1998, RF patent 2123009, 1998, RF patent 2154468, 2000), methods of treatment with using such drugs (RF patent 2105567.1998).

Для использования в терапевтических целях необходимы большие количества белка, которые весьма трудно обеспечить его выделением из природных источников. Актуальной задачей для обеспечения необходимых количеств АФП является привлечение методов генной инженерии и биотехнологии. Однако получение рекомбинантного АФП осложнено рядом его особенностей. Во-первых, это крупный, гликозилированный белок, обеспечение нативной конформации которого в клетках штаммов-продуцентов является подчас неразрешимой задачей. Кроме того, образующийся в ходе трансляции в клетках штамма-продуцента денатурированный АФП содержит большое количество свободных тиольных групп. Поэтому в процессе ренатурации белка возможно образование как межмолекулярных, так и внутримолекулярных дисульфидных связей. Образование межмолеклярных связей приводит к большим потерям белка в результате образования его крупных конгломератов и выпадения в осадок. Положение внутримолекулярных связей, образующихся в ходе ренатурации рекомбинантного белка, часто отличается от такового в природном АФП. Поскольку корректное образование дисульфидных связей является необходимым фактором для формирования нативной третичной структуры белка, нарушения порядка формирования этих связей в рекомбинантном белке обусловливают конформационную гетерогенность препарата и приводят к потере его активности.For therapeutic use, large quantities of protein are necessary, which are very difficult to ensure its isolation from natural sources. An urgent task to ensure the necessary amounts of AFP is the use of genetic engineering and biotechnology methods. However, obtaining recombinant AFP is complicated by a number of its features. Firstly, it is a large, glycosylated protein, the provision of the native conformation of which in the cells of producer strains is sometimes an insoluble task. In addition, the denatured AFP formed during the translation in the cells of the producer strain contains a large number of free thiol groups. Therefore, in the process of protein renaturation, the formation of both intermolecular and intramolecular disulfide bonds is possible. The formation of intermolecular bonds leads to large losses of protein as a result of the formation of its large conglomerates and precipitation. The position of the intramolecular bonds formed during the renaturation of the recombinant protein often differs from that in natural AFP. Since the correct formation of disulfide bonds is a necessary factor for the formation of the native tertiary structure of the protein, violations of the order of formation of these bonds in the recombinant protein determine the conformational heterogeneity of the drug and lead to the loss of its activity.

В значительной мере избежать этих затруднений при получении рекомбинантного АФП позволяет использование генно-инженерных конструкций, обеспечивающих продукцию не целого белка, а его биологически активных пептидных фрагментов. Это позволяет значительно удешевить, упростить процедуру получения препарата и увеличить выход биологически активного белка. Современные разработки, связанные с получением рекомбинантных молекул АФП и его фрагментов, изложенные в публикациях США, заявке 2002031520, 2002 г. и патенте 6627440, 2003 г. являются наиболее близкими аналогами нашего изобретения. Полученные с помощью этих работ генно-инженерным методом фрагменты АФП предназначены для усиления клеточного иммунитета при некоторых онкологических заболеваниях.To a large extent, to avoid these difficulties in obtaining recombinant AFP allows the use of genetic engineering constructs that ensure the production of not a whole protein, but its biologically active peptide fragments. This allows you to significantly reduce the cost, simplify the procedure for obtaining the drug and increase the yield of biologically active protein. Modern developments related to the preparation of recombinant AFP molecules and its fragments described in US publications, application 2002031520, 2002 and patent 6627440, 2003 are the closest analogues of our invention. The AFP fragments obtained using these studies by the genetic engineering method are intended to enhance cellular immunity in some oncological diseases.

Однако известные короткоцепочечные фрагменты АФП не всегда достаточно эффективны и не применялись при гормонзависимых опухолях.However, the known short-chain AFP fragments are not always effective enough and have not been used for hormone-dependent tumors.

Техническим результатом настоящего изобретения является устранение указанных недостатков, а также расширение арсенала противоопухолевых средств и методов лечения злокачественных заболеваний.The technical result of the present invention is to eliminate these drawbacks, as well as expanding the arsenal of antitumor agents and methods for treating malignant diseases.

Технический результат достигается тем, что разработан противоопухолевый пептидный препарат на основе фрагмента альфа-фетопротеина человека, представляющий собой пептид с аминокислотной последовательностью, представленной на фиг.1, имеющий в первичной структуре 237 аминокислотных остатка и молекулярную массу около 27 кДа, способный связываться с рецептором альфа-фетопротеина и ингибировать эстрадиол-индуцированный рост клеток гормонзависимых опухолей, а также выполнять функцию векторной молекулы для направленной доставки цитотоксического препарата в опухолевые клетки. Препарат может быть получен рекомбинантным методом при культивировании клеток Е. coli, трансформированных плазмидным вектором, содержащим кДНК гена третьего домена альфа-фетопротеина человека; полученный пептидный продукт модифицирован добавочным метиониновьм остатком (Met) на N-конце и двумя аминокислотными остатками (Leu-Glu) на С-конце.The technical result is achieved by the development of an antitumor peptide preparation based on a fragment of human alpha-fetoprotein, which is a peptide with the amino acid sequence shown in Fig. 1, having in the primary structure 237 amino acid residues and a molecular weight of about 27 kDa, capable of binding to the alpha receptor β-fetoprotein and inhibit estradiol-induced cell growth of hormone-dependent tumors, and also act as a vector molecule for targeted cytotoxic delivery Skog of the drug into the tumor cells. The preparation can be obtained by the recombinant method by culturing E. coli cells transformed with a plasmid vector containing the cDNA of the gene of the third domain of human alpha-fetoprotein; the resulting peptide product is modified with an additional methionine residue (Met) at the N-terminus and two amino acid residues (Leu-Glu) at the C-terminus.

Другим объектом изобретения является конъюгат пептидного препарата и цитотоксического агента, способный целенаправленно проникать в опухолевую клетку, представляющий собой препарат, охарактеризованный выше, ковалентно связанный с цитотоксическим агентом в молярном соотношении от 1:1 до 1:10. Конъюгат в качестве цитотоксического агента может содержать вещество, выбранное из группы: паклитаксел, доцетаксел, доксорубицин, дауномицин, карминомицин, винкристин, винбластин, мелфалан, метотрексат, цитарабин. Все названные препараты являются противоопухолевыми или цитотоксическими веществами, не имеющими достаточного избирательного действия в отношении опухолевых клеток. В виде конъюгата с нашим пептидным препаратом эти вещества приобретают исключительную избирательность в отношении злокачественных клеток.Another object of the invention is a conjugate of a peptide preparation and a cytotoxic agent capable of targeted penetration into a tumor cell, which is a preparation described above, covalently linked to a cytotoxic agent in a molar ratio of from 1: 1 to 1:10. The conjugate as a cytotoxic agent may contain a substance selected from the group: paclitaxel, docetaxel, doxorubicin, daunomycin, carminomycin, vincristine, vinblastine, melphalan, methotrexate, cytarabine. All of these drugs are antitumor or cytotoxic substances that do not have sufficient selective action against tumor cells. In the form of a conjugate with our peptide preparation, these substances acquire exceptional selectivity for malignant cells.

На основе пептидного препарата и конъюгата разработана фармацевтическая композиция, обладающая противоопухолевым действием, содержащая противоопухолевый компонент и подходящий для внутривенного введения фармацевтический носитель, при этом в качестве противоопухолевого компонента композиция содержит разработанный нами пептидный препарат или конъюгат в количестве, достаточном для получения терапевтического эффекта. В качестве носителя для внутривенного введения может быть использован физиологический раствор или фосфатно-солевой раствор, рН 7.4, приготовленный на воде для инъекций.Based on the peptide preparation and the conjugate, a pharmaceutical composition has been developed that has an antitumor effect, containing an antitumor component and a pharmaceutical carrier suitable for intravenous administration, while the composition contains the peptide preparation or conjugate developed by us as an antitumor component in an amount sufficient to obtain a therapeutic effect. As a carrier for intravenous administration, physiological saline or phosphate-saline solution, pH 7.4, prepared in water for injection can be used.

В основе изобретения лежат два новых вещества - разработанный и полученный нами пептидный препарат на основе фрагмента АФП и его конъюгат с цитотоксическим агентом, которые отличаются высокой избирательностью и эффективностью противоопухолевого действия и могут быть получены с помощью технологичных методов генной инженерии и химического синтеза.The invention is based on two new substances - a peptide preparation developed and obtained by us based on an AFP fragment and its conjugate with a cytotoxic agent, which are highly selective and have an antitumor effect and can be obtained using technological methods of genetic engineering and chemical synthesis.

Изобретение иллюстрируется следующими примерами:The invention is illustrated by the following examples:

Пример 1. Конструирование плазмидного вектора и экспрессия рекомбинантного пептидного препарата (фрагмента АФП) в клетках Е. coli.Example 1. Construction of a plasmid vector and expression of a recombinant peptide preparation (AFP fragment) in E. coli cells.

1) Получение кДНК гена АФП человека1) Obtaining human AFP gene cDNA

Тотальную РНК выделяли из клеток гепатоцеллюлярной карциномы человека линии HepG2, продуцирующей АФП. кДНК гена АФП человека синтезировали на мРНК с помощью обратной транскриптазы вируса миелобластоза птиц (RTAMV). В качестве затравки использовали праймер на 3'- нетранслируемую область mPHK: 5'-CTTCCCCTGAAGTAAT-3'. Реакцию проводили в 2 этапа: 1) отжиг праймера, 2) синтез кДНК. На первом этапе смесь, составленную из 18 μlH2O, 10 μl 5-кратного буфера (50 mM Трис-HCl, рН 8.3, 50 mM MgCl2, 700 mM KCl), 8 μl смеси четырех дезоксинуклеотидтрифосфатов dNTP (1.25 mM каждого dNTP), 10 μl раствора мРНК (2 мкг/мл) и 25 μМ праймера, нагревали до 70°С в течение 10 мин, затем постепенно охлаждали до комнатной температуры. К реакционной смеси добавляли 1 μl ингибитора РНКаз RNазина (40 ед/μl) и 2.5 μl RTAMV (12.5 ед/μd). Конечный объем смеси составил 50 μl. Реакцию проводили при 40°С в течение 2 часов, а затем инактивировали реакционную смесь выдерживанием при 95°С в течение 5 мин. Качество кДНК проверяли методом PCR, используя праймеры на 5'-и 3'-концевые области молекулы ДНК АФП. Полосы амплификации соответствовали ожидаемому размеру 1773 пар оснований (bp).Total RNA was isolated from human hepatocellular carcinoma cells of the HepG2 line producing AFP. The human AFP gene cDNA was synthesized on mRNA using reverse transcriptase of avian myeloblastosis virus (RTAMV). As a seed, a primer was used on the 3'-untranslated region of mPHK: 5'-CTTCCCCTGAAGTAAT-3 '. The reaction was carried out in 2 stages: 1) primer annealing, 2) cDNA synthesis. At the first stage, a mixture composed of 18 μlH 2 O, 10 μl 5-fold buffer (50 mM Tris-HCl, pH 8.3, 50 mM MgCl 2 , 700 mM KCl), 8 μl mixture of four dNTP deoxynucleotide triphosphates (1.25 mM of each dNTP) 10 μl of mRNA solution (2 μg / ml) and 25 μM primer were heated to 70 ° C for 10 min, then gradually cooled to room temperature. To the reaction mixture were added 1 μl RNase inhibitor RNazine (40 units / μl) and 2.5 μl RTAMV (12.5 units / μd). The final volume of the mixture was 50 μl. The reaction was carried out at 40 ° C for 2 hours, and then the reaction mixture was inactivated by keeping it at 95 ° C for 5 minutes. The quality of the cDNA was checked by PCR using primers at the 5'- and 3'-terminal regions of the AFP DNA molecule. The amplification bands corresponded to the expected size of 1773 base pairs (bp).

2) Конструирование экспрессионного вектора.2) Construction of an expression vector.

Предварительно на основе последовательности мРНК АФП человека с помощью компьютерной программы DNA-SUN была получена рестрикционная карта ДНК-последовательности АФП для определения отсутствующих и уникальных сайтов рестрикции. По результатам анализа этих данных были подобраны и синтезированы праймеры для амплификации фрагмента ДНК АФП, соответствующего третьему домену белковой молекулы (с 357 по 590 аминокислоту). Прямой праймер 5'ttttCCATGGGATACCAGGAGTTATTG 3' содержит сайт для Ncol рестриктазы. Обратный праймер 5' ttttCTCGAGAACTCCCAAAGCAGCAC 3' содержит сайт для Xhol рестриктазы. Очищенный методом электрофореза в 1.2% агарозном геле с последующей экстракцией фрагмент ДНК встроили в вектор рЕТ28а(+) (Novagene) по сайтам рестрикции Ncol и Xhol. Данная генная конструкция позволяет при трансляции получить пептид AFP28D3, который по аминокислотной последовательности соответствует третьему домену молекулы АФП с добавочным метионином (Met) на N-конце и несколькими аминокислотами на С-конце (Leu-Glu-His-His-His-His-His-His). Шесть концевых гистидинов необходимы для выделения белка методом хелатной хроматографии. Размер нового пептида составляет 237 аминокислотных остатков или примерно 27 кДа. Клонирование проводили методом кальциевой трансформации компетентных клеток DH5a штамма E.coli с селекцией на чашках Петри с агаризованной питательной средой LB, содержащей канамицин. Отбор колоний с генной конструкцией проводили методом полимеразной цепной реакции с помощью стандартных векторных праймеров T7prom и T7ter по длине продуктов амплификации. Отобранные колонии наращивали в LB с канамицином, и из клеточной массы выделяли экспрессионные плазмиды для секвенирования. По результатам секвенирования (отсутствие ошибок амплификации) для дальнейшей работы была выбрана плазмида pAFP28D3.Preliminarily, based on the human AFP mRNA sequence, using the DNA-SUN computer program, a restriction map of the AFP DNA sequence was obtained to determine the missing and unique restriction sites. Based on the analysis of these data, primers were selected and synthesized for amplification of the AFP DNA fragment corresponding to the third domain of the protein molecule (from 357 to 590 amino acids). Direct primer 5'ttttCCATGGGATACCAGGAGTTATTG 3 'contains a site for Ncol restriction enzyme. Reverse primer 5 'ttttCTCGAGAACTCCCAAAGCAGCAC 3' contains a site for Xhol restrictase. The DNA fragment purified by electrophoresis in 1.2% agarose gel followed by extraction was inserted into the pET28a (+) vector (Novagene) at the Ncol and Xhol restriction sites. This gene construction allows translation to produce the AFP28D3 peptide, which according to the amino acid sequence corresponds to the third domain of the AFP molecule with additional methionine (Met) at the N-terminus and several amino acids at the C-terminus (Leu-Glu-His-His-His-His-His-His-His -His). Six terminal histidines are required for protein isolation by chelating chromatography. The size of the new peptide is 237 amino acid residues or approximately 27 kDa. Cloning was carried out by the method of calcium transformation of competent cells of DH5a strain E. coli with selection on Petri dishes with agarized nutrient medium LB containing kanamycin. Colonies with a gene construct were selected by polymerase chain reaction using standard vector primers T7prom and T7ter along the length of amplification products. Selected colonies were grown in LB with kanamycin, and expression plasmids were isolated from the cell mass for sequencing. Based on the results of sequencing (no amplification errors), plasmid pAFP28D3 was selected for further work.

3) Экспрессия рекомбинантного пептидного фрагмента АФП в E.coli.3) Expression of a recombinant peptide fragment of AFP in E. coli.

Экспрессирующий штамм E.coli BL21(DE3) трансфецировали плазмидой pAFP28D3. Ночную культуру бактериальных клеток разводили в 50 раз в среде LB, содержащей канамицин (30 мкг/мл), и наращивали клетки при 37°С до уровня мутности культуральной среды 0.6-0.8. Затем добавляли IPTG до конечной концентрации 0.4 мМ и инкубировали клеточную суспензию 3 часа при интенсивном перемешивании. Клеточные осадки собирали центрифугированием и хранили при -30°С.The expression strain of E. coli BL21 (DE3) was transfected with plasmid pAFP28D3. The overnight culture of bacterial cells was diluted 50 times in LB medium containing kanamycin (30 μg / ml), and cells were grown at 37 ° C to a turbidity level of the culture medium of 0.6-0.8. Then IPTG was added to a final concentration of 0.4 mM and the cell suspension was incubated for 3 hours with vigorous stirring. Cell pellets were collected by centrifugation and stored at -30 ° C.

Пример 2. Выделение конечного продукта (пептидного препарата) из штамма-продуцента Е.coli.Example 2. Isolation of the final product (peptide preparation) from the producer strain E. coli.

1) Приготовление буферных растворов1) Preparation of buffer solutions

Готовили растворы A, B, C, D, E. F:Prepared solutions A, B, C, D, E. F:

А: 0.1 М трис-HCl буфер, 6 М гуанидинхлорид, рН 8,0.A: 0.1 M Tris-HCl buffer, 6 M guanidine chloride, pH 8.0.

В: 0.02 М Трис-HCl. 0.3 М NaCl, рН 8.0.B: 0.02 M Tris-HCl. 0.3 M NaCl, pH 8.0.

С: 0.05 М трис-HCl буфер, 6 М мочевины, 0.4 М NaCl и 0.02 М имидазола, рН 8.0.C: 0.05 M Tris-HCl buffer, 6 M urea, 0.4 M NaCl and 0.02 M imidazole, pH 8.0.

D: 0.05 М трис-HCl буфер, 6 М мочевины, 0.4 М NaCl и 0.3 М имидазола, рН 8.0.D: 0.05 M Tris-HCl buffer, 6 M urea, 0.4 M NaCl and 0.3 M imidazole, pH 8.0.

E: 0.1 М трис-HCl буфер, 0.5 М NaCl и 2 мМ ЭДТА, рН 8.0.E: 0.1 M Tris-HCl buffer, 0.5 M NaCl and 2 mM EDTA, pH 8.0.

F: 0.01 М трис-HCl буфер, 0.15 М NaCl, рН 8.0.F: 0.01 M Tris-HCl buffer, 0.15 M NaCl, pH 8.0.

2) Выделение пептидного препарата АФП (рер-АФП) из биомассы.2) Isolation of the peptide preparation AFP (re-AFP) from biomass.

К биомассе из 600 мл культуральной среды добавляли 3 мл буфера В с 2 мМ PMSF. Суспензию обрабатывали ультразвуком на дезинтеграторе High Intensity Ultrasonic Processor 750 Watt Series при 0°С. Суспензию центрифугировали 10 мин (12000 g, 4°C). Супернатант отбрасывали, осадки суспендировали в 5 мл буфера В и центрифугировали при указанных выше условиях. Промывку осадка повторяли 5 раз. К отмытому осадку телец включения добавляли 4 мл буфера А, обрабатывали ультразвуком для растворения белка и центрифугировали 30 мин (12000 g, 4°С). Супернатант наносили на колонку (диаметр 0,5 см) с 1 мл иминодиацетат-сефарозы Chelating Sepharose CL-6B, насыщенной ионами никеля (2+) и промытой 2 мл буфера А. Сорбент последовательно промывали 10 мл буфера А и 10 мл буфера С. Белок элюировали 6 мл буфера D. К элюату добавляли 42 мкл β-меркаптоэтанола (до конечной концентрации 0,1 М) и раствор перемешивали 1 ч при комнатной температуре. Раствор восстановленного белка выливали при перемешивании в 60 мл холодного (4°С) буфера Е. Через 48 ч белок диализировали сначала против 3 л буфера Е (48 ч, 4°С), затем против 3 л буфера F (24 ч, 4°С). Диализат концентрировали на ячейке Amicon (мембрана РМ-10) до 400 мкл, концентрат фракционировали на колонке Superdex™ 200 10/30, элюируя буфером F со скоростью протока 0,5 мл/мин и детекцией при 280 нм. Выделяют две фракции - димер (фракция I) и мономер (фракция II). Профиль элюции суммарного белка приведен на фиг.2 (I - димер, II - мономер). Как видно на фигуре, эффективность получения мономера II достигает 40% от суммарного белка. Концентрацию белка определяли по методу ВСА (ВСА-набор Sigma), выход - 3 мг. Проводили электрофорез выделенных фракций белка в восстанавливающих и невосстанавливающих условиях в 13%-ном полиакриламидном геле по Лэммли. Целевую фракцию II концентрировали на ячейке Amicon (мембрана РМ-10) до 1,5 мл.To a biomass of 600 ml of culture medium, 3 ml of buffer B with 2 mM PMSF was added. The suspension was sonicated on a High Intensity Ultrasonic Processor 750 Watt Series disintegrator at 0 ° C. The suspension was centrifuged for 10 min (12000 g, 4 ° C). The supernatant was discarded, the pellets were suspended in 5 ml of buffer B and centrifuged under the above conditions. The washing of the precipitate was repeated 5 times. To the washed precipitate of inclusion bodies, 4 ml of buffer A was added, sonicated to dissolve the protein, and centrifuged for 30 min (12000 g, 4 ° C). The supernatant was applied to a column (0.5 cm diameter) with 1 ml of Chelating Sepharose CL-6B iminodiacetate-sepharose saturated with nickel ions (2 + ) and washed with 2 ml of buffer A. The sorbent was washed successively with 10 ml of buffer A and 10 ml of buffer C. Protein was suirable 6 ml of buffer D. To the eluate was added 42 μl of β-mercaptoethanol (to a final concentration of 0.1 M) and the solution was stirred for 1 h at room temperature. The solution of the recovered protein was poured with stirring into 60 ml of cold (4 ° C) buffer E. After 48 hours, the protein was dialyzed first against 3 L of buffer E (48 h, 4 ° C), then against 3 L of buffer F (24 h, 4 ° FROM). The dialysate was concentrated on an Amicon cell (PM-10 membrane) to 400 μl, the concentrate was fractionated on a Superdex ™ 200 10/30 column, eluting with buffer F at a flow rate of 0.5 ml / min and detection at 280 nm. Two fractions are distinguished - a dimer (fraction I) and a monomer (fraction II). The elution profile of the total protein is shown in figure 2 (I - dimer, II - monomer). As can be seen in the figure, the efficiency of obtaining monomer II reaches 40% of total protein. Protein concentration was determined by the BCA method (BCA Sigma kit), yield 3 mg. Electrophoresis of the isolated protein fractions was performed under reducing and non-reducing conditions in a 13% Laemmli polyacrylamide gel. Target fraction II was concentrated on an Amicon cell (PM-10 membrane) to 1.5 ml.

На фиг.3 представлен электрофорез в 13%-ном ПААГ фракций, соответствующих димеру и мономеру рер-АФП, в восстанавливающих и невосстанавливающих условиях (полосы 1,2- без восстановления; полосы 3-5 с восстановлением β-меркаптоэтанолом; 1,4 - фракция I (димер); 2,5 - фракция II (мономер); 3 - маркеры молекулярной массы).Figure 3 presents the electrophoresis in 13% PAAG fractions corresponding to the dimer and monomer of re-AFP, in reducing and non-reducing conditions (bands 1,2 without recovery; bands 3-5 with reduction of β-mercaptoethanol; 1,4 - fraction I (dimer); 2.5 - fraction II (monomer); 3 - molecular weight markers).

Пример 3. Анализ связывания и захвата FITC-меченого пептидного препарата (рер-АФП) в опухолевых клетках и лимфоцитах с помощью проточной цитофлуориметрии.Example 3. The analysis of the binding and capture of FITC-labeled peptide preparation (re-AFP) in tumor cells and lymphocytes using flow cytofluorimetry.

1) Получение FITC-меченого производного рер-АФП.1) Obtaining FITC-labeled derivative of re-AFP.

К раствору 1 мг рер-АФП в 1 мл 0,1 М бикарбоната натрия, рН 8,5, добавляли 6,5 мкл (4-кратный молярный избыток) раствора FITC (флуоресцеин-изотиоцианат) в ДМСО (10 мг/мл). Реакцию проводили в темноте в течение 1 ч при комнатной температуре, затем 18 ч при +4°С, после чего наносили на колонку (1х30 см) с сефадексом G-25, уравновешенную PBS, рН 7,4, и элюировали указанным буфером при скорости протока 1 мл/мин и детекции при 280 нм. Собирали белковую фракцию в свободном объеме, концентрировали до 1 мл. Концентрацию белка определяли с помощью бицинхониновой кислоты, концентрацию FITC - по поглощению в области 498 нм. Молярное соотношение FITC- пептид составило 1,4:1.To a solution of 1 mg of re-AFP in 1 ml of 0.1 M sodium bicarbonate, pH 8.5, 6.5 μl (4-fold molar excess) of a solution of FITC (fluorescein-isothiocyanate) in DMSO (10 mg / ml) was added. The reaction was carried out in the dark for 1 h at room temperature, then 18 h at + 4 ° С, after which it was applied to a Sephadex G-25 column (1x30 cm), equilibrated with PBS, pH 7.4, and eluted with the indicated buffer at a speed duct 1 ml / min and detection at 280 nm. The protein fraction was collected in free volume, concentrated to 1 ml. The protein concentration was determined using bicinchoninic acid, the FITC concentration was determined by absorption in the region of 498 nm. The molar ratio of FITC-peptide was 1.4: 1.

2) Анализ связывания и захвата FITC-меченого рер-АФП в опухолевых клетках и лимфоцитах с помощью проточной цитофлуориметрии.2) Analysis of the binding and capture of FITC-labeled pp-AFP in tumor cells and lymphocytes using flow cytometry.

Клетки аденокарциномы молочной железы линии MCF-7 и аденокарциномы яичника человека линии SKOV3 культивировали в пластиковых флаконах (Coming-Costar) в среде DMEM (ICN), содержащей 10% FBS (фирма Gibco) и 50 мкг/мл гентамицина (ICN) в CO2-инкубаторе при 37°С в увлажненной атмосфере, содержащей 5% СО2. Лимфоциты периферической крови здоровых добровольцев выделяли с помощью центрифугирования крови через градиент раствора фиколл-пак по методу Boyum [(Boyum A., llin. Invest. 21: 9-18, 1968]. Клетки рассевали в 6-луночные планшеты за сутки до эксперимента. Перед началом эксперимента клетки инкубировали 2 часа в среде DMEM без FBS. Для анализа связывания рер-АФП-FITC в диапазоне концентраций 30-4000 нм добавляли к суспензии клеток и инкубировали при 4°С в течение 1 часа. При исследовании эндоцитоза инкубацию проводили при 37°С. После окончания инкубации клетки трижды отмывали холодным PBS и фиксировали с помощью 2% параформальдегида. Интенсивность флуоресценции измеряли на проточном цитофлуориметре EPICS-XL. Для возбуждения флуоресценции использовали аргоновый лазер (λ488 нм, полоса пропускания 520 нм). В каждом образце (105 клеток) определяли среднее значение интенсивности флуоресценции и процент клеток, флуоресценция которых превышала аутофлуоресценцию. Специфичность связывания рер-АФП-FITC с рецептором АФП определяли путем инкубации клеток с рер-АФП-FITC в присутствии 30-кратного избытка АФП.MCF-7 mammary adenocarcinoma cells and SKOV3 human ovarian adenocarcinoma cells were cultured in plastic bottles (Coming-Costar) in DMEM medium (ICN) containing 10% FBS (Gibco) and 50 μg / ml gentamicin (ICN) in CO 2 incubator at 37 ° C in a humidified atmosphere containing 5% CO 2 . The peripheral blood lymphocytes of healthy volunteers were isolated by centrifugation of blood through a ficoll-pack solution gradient according to the Boyum method [(Boyum A., llin. Invest. 21: 9-18, 1968]. Cells were scattered into 6-well plates the day before the experiment. Before the start of the experiment, the cells were incubated for 2 hours in DMEM without FBS. For analysis of the binding of peR-AFP-FITC in the concentration range of 30-4000 nm was added to the cell suspension and incubated at 4 ° C for 1 hour. In the study of endocytosis, incubation was carried out at 37 ° C. After the end of the incubation, the cells were washed three times ali cold PBS and fixed with 2% paraformaldehyde. The fluorescence intensity was measured by a flow cytometer EPICS-XL. For the excitation of fluorescence using an argon laser (λ488 nm, bandwidth 520 nm). Each sample (10 5 cells) was determined by mean fluorescence intensity and the percentage of cells whose fluorescence exceeded autofluorescence. The specificity of the binding of re-AFP-FITC to the AFP receptor was determined by incubating cells with re-AFP-FITC in the presence of a 30-fold excess of AFP.

Было показано, что рер-АФП-FITC связывается с опухолевыми клетками (MCF-7 и SKOV3) в отличие от лимфоцитов периферической крови (фиг.4а). При этом интенсивность флуоресценции клеток, обработанных рер-АФП-FITC до концентрации 1 мкМ, была близка к флуоресценции клеток, обработанных АФП-FITC. Эти исследования показывают избирательность нашего препарата в отношении гормонзависимых опухолей.PeR-AFP-FITC has been shown to bind to tumor cells (MCF-7 and SKOV3) in contrast to peripheral blood lymphocytes (Fig. 4a). At the same time, the fluorescence intensity of cells treated with peR-AFP-FITC to a concentration of 1 μM was close to the fluorescence of cells treated with AFP-FITC. These studies show the selectivity of our drug for hormone-dependent tumors.

Исследование захвата рер-АФП-FITC опухолевыми клетками и лимфоцитами периферической крови человека показало, что опухолевые линии MCF-7 и SKOV3 активно эндоцитируют рер-АФП-FITC (фиг.4б), в отличие от лимфоцитов. В лимфоцитах эндоцитоз рер-АФП-FITC практически отсутствовал. Для исследования специфичности связывания, клетки SKOV3 инкубировали с рер-АФП-FITC с добавлением 30-кратного избытка немеченого АФП в тех же условиях. АФП в значительной степени ингибировал связывание рер-АФП-FITC с клетками (фиг.5). Эти данные подтверждают, что наш препарат (фрагмент рер-АФП) действительно связывается с рецептором АФП на опухолевых клетках и конкурирует с целым белком АФП за сайт связывания.A study of the capture of re-AFP-FITC by tumor cells and lymphocytes of human peripheral blood showed that the tumor lines MCF-7 and SKOV3 actively endocytize re-AFP-FITC (Fig. 4b), in contrast to lymphocytes. In lymphocytes, endocytosis of re-AFP-FITC was practically absent. To investigate binding specificity, SKOV3 cells were incubated with peer-AFP-FITC supplemented with a 30-fold excess of unlabeled AFP under the same conditions. AFP significantly inhibited the binding of peR-AFP-FITC to cells (Fig. 5). These data confirm that our drug (a fragment of peR-AFP) actually binds to the AFP receptor on tumor cells and competes with the whole AFP protein for the binding site.

Пример 4. Исследование гормонзависимой активности нового пептида.Example 4. The study of hormone-dependent activity of a new peptide.

Клетки MCF-7 высевали в 96-луночные планшеты с плотностью 4×105 клеток/лунку. На следующий день меняли среду на DMEM без фенолового красного с добавлением 5% телячьей сыворотки и инкубировали клетки в стандартных условиях до достижения плотного монослоя (4 суток). Далее к клеткам добавляли гормон 17 β-эстрадиол (E2) в концентрации 10-9 М, рер-АФП и АФП (оба в концентрациях 10-11-10-6 М). Через 3 суток в лунки вносили [3Н]-тимидин (1 мкCi/мл, удельная активность 50 Ci/ммоль) на 2 часа, после чего клетки собирали на фильтры и измеряли радиоактивность на жидкостном сцинтилляционном счетчике RackBeta. Через 72 часа инкубирования для стимуляции пролиферации клеток, ее оценивали по включению [3H]-тимидина в ДНК. Пролиферация составляла в среднем 165% от контроля (контроль - 100%). При одновременном с E2 добавлении к клеткам АФП или рер-АФП в диапазоне концентраций 10-11-10-6 М включение [3H]-тимидина значительно снижалось (117±5.85% для АФП и 120±4.8% для рер-АФП), как показано на фиг.6.MCF-7 cells were seeded in 96-well plates with a density of 4 × 10 5 cells / well. The next day, the medium was changed to DMEM without phenol red with the addition of 5% calf serum and cells were incubated under standard conditions until a dense monolayer was reached (4 days). Next, the hormone 17 β-estradiol (E 2 ) was added to the cells at a concentration of 10 -9 M, pp-AFP and AFP (both at concentrations of 10 -11 -10 -6 M). After 3 days, [ 3 H] -thymidine (1 μCi / ml, specific activity 50 Ci / mmol) was added to the wells for 2 hours, after which the cells were collected on filters and the radioactivity was measured on a RackBeta liquid scintillation counter. After 72 hours of incubation to stimulate cell proliferation, it was evaluated by the incorporation of [ 3 H] -thymidine into DNA. Proliferation averaged 165% of control (control - 100%). With simultaneous addition of E 2 to the cells of AFP or peR-AFP in the concentration range of 10 -11 -10 -6 M, the incorporation of [ 3 H] -thymidine significantly decreased (117 ± 5.85% for AFP and 120 ± 4.8% for re-AFP) as shown in FIG. 6.

Таким образом, рер-АФП ингибирует 17 β-эстрадиол-индуцированный рост гормонзависимой линии клеток MCF-7.Thus, peR-AFP inhibits 17 β-estradiol-induced growth of the hormone-dependent MCF-7 cell line.

Пример 5. Получение конъюгата рер-АФП с паклитакселом.Example 5. Obtaining conjugate re-AFP with paclitaxel.

0.63 мг паклитаксела и 1.2 мг N,N-карбонилдиимидазола смешивали в 20 мкл диметилформамида. Раствор выдерживали 20 мин при 55°С, затем добавляли при перемешивании к 1 мл раствора рер-АФП (2 мг) в фосфатно-солевом буфере (PBS), рН 7.4. Реакционную смесь выдерживали в течение ночи при комнатной температуре, затем центрифугировали в течение 5 мин при 13 400 об/мин. Супернатант отделяли и наносили на хроматографическую колонку с носителем Sephadex G-25f, уравновешенную PBS. Фракции, содержащие конъюгат, собирали и концентрировали до конечного объема 1 мл. Для определения молярного соотношения рер-АФП/паклитаксел отдельно определяли концентрацию каждого компонента конъюгата. Концентрацию рер-АФП в конъюгате определяли по методу Лоури. Для определения содержания паклитаксела в конъюгате аликвоту концентрата переносили в 0.2 М раствор ацетата натрия, рН 4.0, и выдерживали 48 ч при комнатной температуре. В данных условиях паклитаксел полностью отделялся от белка и выпадал в осадок. Выпавший паклитаксел экстрагировали хлороформом и высушивали на воздухе. Сухое вещество растворяли в ацетонитриле и проводили количественное определение паклитаксела с помощью высокоэффективной жидкостной хроматографии. Молярное соотношение рер-АФП/паклитаксел в полученном конъюгате составляло 1:1.0.63 mg of paclitaxel and 1.2 mg of N, N-carbonyldiimidazole were mixed in 20 μl of dimethylformamide. The solution was kept for 20 min at 55 ° C, then added with stirring to 1 ml of solution re-AFP (2 mg) in phosphate-buffered saline (PBS), pH 7.4. The reaction mixture was kept overnight at room temperature, then centrifuged for 5 minutes at 13,400 rpm. The supernatant was separated and loaded onto a Sephadex G-25f chromatography column, equilibrated with PBS. Fractions containing conjugate were collected and concentrated to a final volume of 1 ml. To determine the molar ratio of re-AFP / paclitaxel, the concentration of each component of the conjugate was separately determined. The concentration of re-AFP in the conjugate was determined by the Lowry method. To determine the content of paclitaxel in the conjugate, an aliquot of the concentrate was transferred to a 0.2 M sodium acetate solution, pH 4.0, and kept for 48 h at room temperature. Under these conditions, paclitaxel completely separated from the protein and precipitated. The precipitated paclitaxel was extracted with chloroform and dried in air. The dry matter was dissolved in acetonitrile and paclitaxel was quantified using high performance liquid chromatography. The molar ratio of re-AFP / paclitaxel in the resulting conjugate was 1: 1.

Испытания противоопухолевой активности были проведены на моделях и подтверждаются следующими примерами.Tests of antitumor activity were carried out on models and are confirmed by the following examples.

Пример 6. Эффективность конъюгата рер-АФП с паклитакселом в отношении клеток карциномы молочной железы линии MCF-7.Example 6. The effectiveness of the conjugate peer-AFP with paclitaxel against breast carcinoma cells of the MCF-7 line.

Клетки культивировали в пластиковых флаконах ("Costar") в среде RPMI ("Sigma"), содержащей 10% эмбриональной бычьей сыворотки ("Sigma"), 100 ед/мл пенициллина и 100 мкг/мл стрептомицина, в увлажненной атмосфере 5% CO2 при 37°С. Клетки рассевали в 96-луночные планшеты (Costar) по 10 тысяч клеток/лунку, добавляя исследуемые препараты в различных концентрациях, и инкубировали 72 ч. За 2-4 ч до окончания инкубации в каждую лунку добавляли по 50 мкл раствора (1 мг/мл) МТТ (3-[4,5-диметилтиазол-2-ил]-2,5-дифенилтетразолия бромид, Sigma) в среде для культивирования клеток. После развития окраски среду удаляли, растворяли кристаллы формазана в 150 мкл диметилсульфоксида и спектрофотометрически измеряли интенсивность окраски по поглощению при 540 нм. Выживаемость клеток, подвергшихся воздействию паклитаксела и конъюгата, оценивали в процентах, принимая за 100% выживаемость контрольной культуры.Cells were cultured in plastic bottles (Costar) in RPMI medium (Sigma) containing 10% fetal bovine serum (Sigma), 100 u / ml penicillin and 100 μg / ml streptomycin, in a humidified atmosphere of 5% CO 2 at 37 ° C. Cells were scattered in 96-well plates (Costar) at 10 thousand cells / well, adding the studied drugs in various concentrations, and incubated for 72 hours. 2-4 hours before the end of the incubation, 50 μl of solution (1 mg / ml) was added to each well. ) MTT (3- [4,5-dimethylthiazol-2-yl] -2,5-diphenyltetrazolium bromide, Sigma) in cell culture medium. After color development, the medium was removed, formazan crystals were dissolved in 150 μl of dimethyl sulfoxide, and the color intensity was measured spectrophotometrically by absorption at 540 nm. The survival of cells exposed to paclitaxel and the conjugate was evaluated as a percentage, taking the survival of the control culture as 100%.

Значения IC20 составляли 21 нМ для свободного паклитаксела и 13 нМ для конъюгата. Из представленных данных следует, что предлагаемый конъюгат рер-АФП с паклитакселом оказывает значительно более высокое цитотоксическое действие в отношении опухолевых клеток дикого типа, чем свободный препарат паклитаксела.IC 20 values were 21 nM for free paclitaxel and 13 nM for conjugate. From the presented data it follows that the proposed conjugate re-AFP with paclitaxel has a significantly higher cytotoxic effect against wild-type tumor cells than the free preparation of paclitaxel.

Аналогичные исследования были проведены с каждым веществом из группы: доцетаксел, доксорубицин, дауномицин, карминомицин, винкристин, винбластин, мелфалан, метотрексат, цитарабин.Similar studies were carried out with each substance from the group: docetaxel, doxorubicin, daunomycin, carminomycin, vincristine, vinblastine, melphalan, methotrexate, cytarabine.

При использовании нового пептидного препарата и его конъюгата был разработан способ лечения злокачественных опухолей, при этом экспериментальным животным с гормонзависимыми опухолями вводили наш противоопухолевый пептидный препарат или его конъюгат с цитотоксическим агентом. Для лечения использовали также фармацевтическую композицию, охарактеризованную выше, в эффективном для терапевтического результата количестве. При терапии дополнительно можно вводить адъюванты, иные противоопухолевые препараты, различные иммуномодуляторы или антиангиогенные средства. В качестве иммуномодуляторов можно применять интерферон-α, интерферон-γ, интерлейкин-2, интерлейкин-4, интерлейкин-6, интерлейкин-12, полиоксидоний, в качестве антиангиогенных средств - ангиостатин, эндостатин, талидомид, витаксин, пентозан, сурамин, фумагиллин, скволамин, комбретастатин, приномастат, маримастат, неовастат.Using a new peptide preparation and its conjugate, a method for treating malignant tumors was developed, while experimental animals with hormone-dependent tumors were injected with our antitumor peptide preparation or its conjugate with a cytotoxic agent. For the treatment, the pharmaceutical composition described above was also used in an amount effective for the therapeutic result. During therapy, adjuvants, other antitumor drugs, various immunomodulators or antiangiogenic agents can be additionally administered. As immunomodulators, interferon-α, interferon-γ, interleukin-2, interleukin-4, interleukin-6, interleukin-12, polyoxidonium can be used, and angiostatin, endostatin, thalidomide, vitaxin, pentosan, suramin, fumagillin can be used as antiangiogenic agents, squolamine, combretastatin, prinomastat, marimastat, neovastat.

Пример 7. Противоопухолевая активность конъюгата рер-АФП-паклитаксел на модели перевиваемых опухолей мышей.Example 7. Antitumor activity of conjugate re-AFP-paclitaxel in a model of transplantable tumors of mice.

Для сравнительной оценки терапевтической активности конъюгата рер-АФП-паклитаксел в отношении солидных опухолей, полученных подкожным введением мышам опухолевых клеток линии В 16 использовали внутривенный способ введения нашего конъюгата. Препараты вводили в дозах 0,2 мкг/кг по паклитакселу по схеме один раз в 2 дня, всего пять инъекций, начиная с 3-го дня после прививки опухоли. Данные об ингибировании роста опухолей у мышей при введении препаратов представлены на фиг.7. Как видно из чертежа, конъюгат, в отличие от свободного паклитаксела, значительно замедлял время появления опухолей и скорость их роста. Кроме того, введение конъюгата увеличивало среднюю продолжительность жизни животных на 37%.For comparative evaluation of the therapeutic activity of the conjugate of re-AFP-paclitaxel against solid tumors obtained by subcutaneous administration of B16 tumor cells to mice, an intravenous route of administration of our conjugate was used. The drugs were administered in doses of 0.2 μg / kg according to paclitaxel according to the scheme once every 2 days, only five injections, starting from the 3rd day after tumor inoculation. Data on the inhibition of tumor growth in mice with the introduction of drugs are presented in Fig.7. As can be seen from the drawing, the conjugate, in contrast to free paclitaxel, significantly slowed the time of appearance of tumors and their growth rate. In addition, the introduction of the conjugate increased the average life expectancy of animals by 37%.

Таким образом разработана полная система, предназначенная для лечения гормонзависимых опухолей, на основе пептидного фрагмента АФП, содержащая новый пептидный препарат, его конъюгат с цитотоксическим агентом, фармацевтическую композицию и способ лечения. Разработанная система против гормонзависимых опухолей весьма избирательна и эффективна в отношении злокачественных клеток.Thus, a complete system designed for the treatment of hormone-dependent tumors based on the AFP peptide fragment containing a new peptide preparation, its conjugate with a cytotoxic agent, a pharmaceutical composition and a treatment method has been developed. The developed system against hormone-dependent tumors is very selective and effective against malignant cells.

ЛИТЕРАТУРАLITERATURE

1. Yang F. et al., Nucleic Acids Res. 13: 8007-8017, 1985.1. Yang F. et al., Nucleic Acids Res. 13: 8007-8017, 1985.

2. Deutsch H.F. et al., Adv. Cancer Res. 56: 253-312, 1991.2. Deutsch H.F. et al., Adv. Cancer Res. 56: 253-312, 1991.

3. Hisa J. et al., J. Biol. Chem. 255: 4224-4227, 1980.3. Hisa J. et al., J. Biol. Chem. 255: 4224-4227, 1980.

4. Dudich E. et al., Eur. J. Biochem. 266: 750-761, 1999.4. Dudich, E. et al., Eur. J. Biochem. 266: 750-761, 1999.

5. Mizejewski G., Proc. Soc. Exp.Biol. Med. 215: 333-362, 1997.5. Mizejewski G., Proc. Soc. Exp.Biol. Med. 215: 333-362, 1997.

Claims (7)

1. Противоопухолевый пептидный препарат на основе фрагмента альфа-фетопротеина (АФП) человека, представляющий собой пептид с аминокислотной последовательностью, представленной на фиг.1, имеющий в первичной структуре 237 аминокислотных остатка и молекулярную массу около 27 кДа, способный связываться с рецептором альфа-фетопротеина и ингибировать эстрадиол-индуцированный рост клеток гормонзависимых опухолей, а также выполнять функцию векторной молекулы для направленной доставки цитотоксического препарата в опухолевые клетки.1. An antitumor peptide preparation based on a fragment of human alpha-fetoprotein (AFP), which is a peptide with the amino acid sequence shown in figure 1, having in the primary structure 237 amino acid residues and a molecular weight of about 27 kDa, capable of binding to the alpha-fetoprotein receptor and inhibit estradiol-induced cell growth of hormone-dependent tumors, and also act as a vector molecule for targeted delivery of a cytotoxic drug to tumor cells. 2. Препарат по п.1, отличающийся тем, что может быть получен рекомбинантным методом при культивировании клеток Е. coli, трансформированных плазмидным вектором, содержащим кДНК гена третьего домена альфа-фетопротеина человека; полученный пептидный продукт модифицирован добавочным метиониновым остатком (Met) на N-конце и двумя аминокислотными остатками (Leu-Glu) на С-конце.2. The drug according to claim 1, characterized in that it can be obtained by a recombinant method for culturing E. coli cells transformed with a plasmid vector containing the cDNA of the gene of the third domain of human alpha-fetoprotein; the resulting peptide product is modified with an additional methionine residue (Met) at the N-terminus and two amino acid residues (Leu-Glu) at the C-terminus. 3. Конъюгат пептидного препарата и цитотоксического агента, способный целенаправленно проникать в опухолевую клетку, представляющий собой препарат, охарактеризованный в п.1 или 2, ковалентно связанный с цитотоксическим агентом в молярном соотношении от 1:1 до 1:10.3. The conjugate of the peptide preparation and the cytotoxic agent capable of targeted penetration into the tumor cell, which is the drug described in claim 1 or 2, covalently linked to the cytotoxic agent in a molar ratio of from 1: 1 to 1:10. 4. Конъюгат по п.3, который в качестве цитотоксического агента содержит вещество, выбранное из группы паклитаксел, доцетаксел, доксорубицин, дауномицин, карминомицин, винкристин, винбластин, мелфалан, метотрексат, цитарабин.4. The conjugate according to claim 3, which as a cytotoxic agent contains a substance selected from the group of paclitaxel, docetaxel, doxorubicin, daunomycin, carminomycin, vincristine, vinblastine, melphalan, methotrexate, cytarabine. 5. Фармацевтическая композиция, обладающая противоопухолевым действием, содержащая противоопухолевый компонент и подходящий для внутривенного введения фармацевтический носитель, отличающаяся тем, что в качестве противоопухолевого компонента содержит препарат, охарактеризованный в пп.1 и 2 или конъюгат, охарактеризованный в пп.3 и 4, в эффективном количестве.5. A pharmaceutical composition having an antitumor effect, comprising an antitumor component and a pharmaceutical carrier suitable for intravenous administration, characterized in that the antitumor component contains the preparation described in claims 1 and 2 or the conjugate described in claims 3 and 4, c effective amount. 6. Способ лечения злокачественных опухолей, включающий введение противоопухолевого агента, отличающийся тем, что пациенту с гормонзависимой опухолью вводят фармацевтическую композицию, охарактеризованную в п.5, в эффективном количестве.6. A method of treating malignant tumors, comprising administering an antitumor agent, characterized in that a patient with a hormone-dependent tumor is administered the pharmaceutical composition described in claim 5 in an effective amount. 7. Способ лечения по п.6, отличающийся тем, что пациенту дополнительно вводят адъюванты, иные противоопухолевые препараты, иммуномодуляторы, или антиангиогенные средства.7. The treatment method according to claim 6, characterized in that the patient is additionally administered adjuvants, other antitumor drugs, immunomodulators, or antiangiogenic agents.
RU2005109541/15A 2005-04-05 2005-04-05 Antitumor peptide preparation based on alpha-fetoprotein fragment, its conjugate, pharmaceutical composition and method for treatment of hormone-dependent tumors RU2285537C1 (en)

Priority Applications (1)

Application Number Priority Date Filing Date Title
RU2005109541/15A RU2285537C1 (en) 2005-04-05 2005-04-05 Antitumor peptide preparation based on alpha-fetoprotein fragment, its conjugate, pharmaceutical composition and method for treatment of hormone-dependent tumors

Applications Claiming Priority (1)

Application Number Priority Date Filing Date Title
RU2005109541/15A RU2285537C1 (en) 2005-04-05 2005-04-05 Antitumor peptide preparation based on alpha-fetoprotein fragment, its conjugate, pharmaceutical composition and method for treatment of hormone-dependent tumors

Publications (1)

Publication Number Publication Date
RU2285537C1 true RU2285537C1 (en) 2006-10-20

Family

ID=37437803

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2005109541/15A RU2285537C1 (en) 2005-04-05 2005-04-05 Antitumor peptide preparation based on alpha-fetoprotein fragment, its conjugate, pharmaceutical composition and method for treatment of hormone-dependent tumors

Country Status (1)

Country Link
RU (1) RU2285537C1 (en)

Cited By (6)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
RU2422512C1 (en) * 2010-02-16 2011-06-27 Автономная некоммерческая организация "Институт молекулярной диагностики" (АНО "ИнМоДи") Escherichia coli BL21(DE3)/pAFP11D3 STRAIN - PRODUCER OF 404 TO 609 AMINO ACID FRAGMENT OF HUMAN ALPHA-FETOPROTEIN
RU2431639C1 (en) * 2010-02-05 2011-10-20 Автономная некоммерческая организация "Институт молекулярной диагностики" (АНО "ИнМоДи") Method of producing conjugate of fragment of human alpha-fetoprotein with ciprofloxacin
RU2448116C2 (en) * 2010-02-01 2012-04-20 Автономная некоммерческая организация "Институт молекулярной диагностики" (АНО "ИнМоДи") Method for producing active fragment of human alpha-fetoprotein
RU2630974C1 (en) * 2016-08-05 2017-09-15 Автономная некоммерческая организация "Институт молекулярной диагностики" (АНО "ИнМоДи") Conjugate of antitumour drugs with recombinant alpha-fetoprotein and its functional fragments and method of their producing
WO2020046163A1 (en) * 2018-08-28 2020-03-05 Общество С Ограниченной Ответственностью "Нпк Альфа-Онкотехнологии" Preparation for treating oncological diseases
RU2727924C1 (en) * 2019-08-20 2020-07-27 Открытое акционерное общество "Всероссийский научный центр молекулярной диагностики и лечения" (ОАО "ВНЦМДЛ") Highly effective method for preparing dosage form of targeted action for therapy of malignant growths

Citations (2)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US6524825B1 (en) * 1997-08-05 2003-02-25 Stressgen Biotechnologies, Inc. Immune responses against HPV antigens elicited by compositions comprising an HPV antigen and a stress protein or an expression vector capable of expression of these proteins
US6797491B2 (en) * 2000-06-26 2004-09-28 Stressgen Biotechnologies Corporation Human papilloma virus treatment

Patent Citations (2)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US6524825B1 (en) * 1997-08-05 2003-02-25 Stressgen Biotechnologies, Inc. Immune responses against HPV antigens elicited by compositions comprising an HPV antigen and a stress protein or an expression vector capable of expression of these proteins
US6797491B2 (en) * 2000-06-26 2004-09-28 Stressgen Biotechnologies Corporation Human papilloma virus treatment

Cited By (6)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
RU2448116C2 (en) * 2010-02-01 2012-04-20 Автономная некоммерческая организация "Институт молекулярной диагностики" (АНО "ИнМоДи") Method for producing active fragment of human alpha-fetoprotein
RU2431639C1 (en) * 2010-02-05 2011-10-20 Автономная некоммерческая организация "Институт молекулярной диагностики" (АНО "ИнМоДи") Method of producing conjugate of fragment of human alpha-fetoprotein with ciprofloxacin
RU2422512C1 (en) * 2010-02-16 2011-06-27 Автономная некоммерческая организация "Институт молекулярной диагностики" (АНО "ИнМоДи") Escherichia coli BL21(DE3)/pAFP11D3 STRAIN - PRODUCER OF 404 TO 609 AMINO ACID FRAGMENT OF HUMAN ALPHA-FETOPROTEIN
RU2630974C1 (en) * 2016-08-05 2017-09-15 Автономная некоммерческая организация "Институт молекулярной диагностики" (АНО "ИнМоДи") Conjugate of antitumour drugs with recombinant alpha-fetoprotein and its functional fragments and method of their producing
WO2020046163A1 (en) * 2018-08-28 2020-03-05 Общество С Ограниченной Ответственностью "Нпк Альфа-Онкотехнологии" Preparation for treating oncological diseases
RU2727924C1 (en) * 2019-08-20 2020-07-27 Открытое акционерное общество "Всероссийский научный центр молекулярной диагностики и лечения" (ОАО "ВНЦМДЛ") Highly effective method for preparing dosage form of targeted action for therapy of malignant growths

Similar Documents

Publication Publication Date Title
US5891704A (en) Method to produce high levels of methioninase
WO2020103777A1 (en) Interleukin 21 protein (il21) mutant and use thereof
CN101524527B (en) TAT-HOXB4H recombinant protein and its medical composition as a hematopoietic stimulator in vivo
JPS60115528A (en) Human interleukin-2 protein, its production and pharmacological composition containing the same
JPH07508714A (en) Low-toxicity interleukin-2 analogs for use in immunotherapy
US9757473B2 (en) Cell-penetrating peptide and conjugate comprising same
WO2008089645A1 (en) Fusion polypeptide inhibiting cell growth and use thereof
Xu et al. Expression of soluble, biologically active recombinant human endostatin in Escherichia coli
RU2285537C1 (en) Antitumor peptide preparation based on alpha-fetoprotein fragment, its conjugate, pharmaceutical composition and method for treatment of hormone-dependent tumors
CN105884876B (en) Earthworm polypeptide, its coding sequence and application
CN111777667B (en) Small peptides and their application in the preparation of immunomodulatory drugs
CN112851791B (en) Novel FGF analogue for resisting metabolic disorder and application thereof
CN114796525A (en) Application of cell cycle regulatory protein inhibitor in tumor treatment
CN110790841A (en) Protein nucleic acid compound and preparation method and application thereof
JPWO1996010089A1 (en) Peptide and protein modifications
CN102260352B (en) Targeted interleukin fusion protein as well as preparation method thereof and application thereof
WO2020098717A1 (en) High-affinity tcr for afp recognition
Gulevskyy et al. CURRENT CONCEPT OF THE STRUCTURAL AND FUNCTIONAL PROPERTIES OF ALFA-FETOPROTEIN AND THE POSSIBILITIES OF ITS CLINICAL APPLICATION
CN106674353B (en) A new fusion protein of Trichosanthes kirilowii and its application
CN103865899B (en) There is VEGFR 2the fusion toxin of/KDR receptor-specific and encoding gene thereof and application
CN111808186B (en) A kind of human-derived secretory FNDC5 protein and its preparation method and use
TWI419901B (en) Composition and method for treating cancer by using brain failure protein reaction media protein-1 (CRMP-1) and fragment thereof
CN100398557C (en) Angiogenesis inhibitory polypeptide and its preparation method and application
CN1824775A (en) Preparation process of recombinant human angiostatin K1-3 and application of its products in tumor therapeutic drugs
AU2020256316B2 (en) Molecular design of recombinant protein drug

Legal Events

Date Code Title Description
PC4A Invention patent assignment

Effective date: 20070926

PC4A Invention patent assignment

Effective date: 20071225

MM4A The patent is invalid due to non-payment of fees

Effective date: 20210406