RU2017114964A - Композиции и способы для подавления экспрессии гена вируса гепатита в - Google Patents

Композиции и способы для подавления экспрессии гена вируса гепатита в Download PDF

Info

Publication number
RU2017114964A
RU2017114964A RU2017114964A RU2017114964A RU2017114964A RU 2017114964 A RU2017114964 A RU 2017114964A RU 2017114964 A RU2017114964 A RU 2017114964A RU 2017114964 A RU2017114964 A RU 2017114964A RU 2017114964 A RU2017114964 A RU 2017114964A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
seq
hepatitis
virus
nucleic acid
paragraphs
Prior art date
Application number
RU2017114964A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2017114964A3 (ru
Inventor
Дженнифер Л. КРОСС
Аммен П. ДИЛЛОН
Эми С.Х. ЛИ
Йен МАКЛАХЛАН
Николас М. СНИД
Эмили П. ТХИ
Original Assignee
Протива Байотерапьютикс, Инк.
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Family has litigation
First worldwide family litigation filed litigation Critical https://patents.darts-ip.com/?family=54325078&utm_source=google_patent&utm_medium=platform_link&utm_campaign=public_patent_search&patent=RU2017114964(A) "Global patent litigation dataset” by Darts-ip is licensed under a Creative Commons Attribution 4.0 International License.
Application filed by Протива Байотерапьютикс, Инк. filed Critical Протива Байотерапьютикс, Инк.
Publication of RU2017114964A3 publication Critical patent/RU2017114964A3/ru
Publication of RU2017114964A publication Critical patent/RU2017114964A/ru

Links

Classifications

    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
    • C12N15/1131—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing against viruses
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/70—Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
    • A61K31/7088—Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
    • A61K31/713—Double-stranded nucleic acids or oligonucleotides
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
    • A61K47/06—Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite
    • A61K47/16—Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite containing nitrogen, e.g. nitro-, nitroso-, azo-compounds, nitriles, cyanates
    • A61K47/18—Amines; Amides; Ureas; Quaternary ammonium compounds; Amino acids; Oligopeptides having up to five amino acids
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
    • A61K47/06—Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite
    • A61K47/24—Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite containing atoms other than carbon, hydrogen, oxygen, halogen, nitrogen or sulfur, e.g. cyclomethicone or phospholipids
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
    • A61K47/06—Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite
    • A61K47/28—Steroids, e.g. cholesterol, bile acids or glycyrrhetinic acid
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
    • A61K9/14—Particulate form, e.g. powders, Processes for size reducing of pure drugs or the resulting products, Pure drug nanoparticles
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P31/00—Antiinfectives, i.e. antibiotics, antiseptics, chemotherapeutics
    • A61P31/12—Antivirals
    • A61P31/14—Antivirals for RNA viruses
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P31/00—Antiinfectives, i.e. antibiotics, antiseptics, chemotherapeutics
    • A61P31/12—Antivirals
    • A61P31/20—Antivirals for DNA viruses
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/10—Type of nucleic acid
    • C12N2310/14—Type of nucleic acid interfering N.A.
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/30—Chemical structure
    • C12N2310/32—Chemical structure of the sugar
    • C12N2310/321—2'-O-R Modification
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/30—Chemical structure
    • C12N2310/32—Chemical structure of the sugar
    • C12N2310/323—Chemical structure of the sugar modified ring structure

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Virology (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Oil, Petroleum & Natural Gas (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Communicable Diseases (AREA)
  • Oncology (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
  • Medicinal Preparation (AREA)
  • Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)

Claims (80)

1. Выделенная молекула нуклеиновой кислоты, выбранная из группы, состоящей из: SEQ ID NO:1, SEQ ID NO:3, SEQ ID NO:5, SEQ ID NO:7, SEQ ID NO:9, SEQ ID NO:11, SEQ ID NO:13, SEQ ID NO:15, SEQ ID NO:17, SEQ ID NO:19, SEQ ID NO:21, SEQ ID NO:23, SEQ ID NO:25, SEQ ID NO:27 и SEQ ID NO:29.
2. Выделенная молекула нуклеиновой кислоты, выбранная из группы, состоящей из: SEQ ID NO:2, SEQ ID NO:4, SEQ ID NO:6, SEQ ID NO:8, SEQ ID NO:10, SEQ ID NO:12, SEQ ID NO:14, SEQ ID NO:16, SEQ ID NO:18, SEQ ID NO:20, SEQ ID NO:22, SEQ ID NO:24, SEQ ID NO:26, SEQ ID NO:28 и SEQ ID NO:30.
3. Выделенная, двухцепочечная молекула миРНК, выбранная из группы, состоящей из: 1m (SEQ ID NO:1 и 2), 2m (SEQ ID NO:3 и 4), 3m (SEQ ID NO:5 и 6), 4m (SEQ ID NO:7 и 8), 5m (SEQ ID NO:9 и 10), 6m (SEQ ID NO:11 и 12), 7m (SEQ ID NO:13 и 14), 8m (SEQ ID NO:15 и 16), 9m (SEQ ID NO:17 и 18), 10m (SEQ ID NO:19 и 20), 11m (SEQ ID NO:21 и 22), 12m (SEQ ID NO:23 и 24), 13m (SEQ ID NO:25 и 26), 14m (SEQ ID NO:27 и 28) и 15m (SEQ ID NO:29 и 30).
4. Композиция, содержащая выделенную, двухцепочечную молекулу миРНК по п. 3.
5. Композиция по п. 4, содержащая две различные двухцепочечные молекулы миРНК, выбранные из группы, состоящей из: 1m (SEQ ID NO:1 и 2), 2m (SEQ ID NO:3 и 4), 3m (SEQ ID NO:5 и 6), 4m (SEQ ID NO:7 и 8), 5m (SEQ ID NO:9 и 10), 6m (SEQ ID NO:11 и 12), 7m (SEQ ID NO:13 и 14), 8m (SEQ ID NO:15 и 16), 9m (SEQ ID NO:17 и 18), 10m (SEQ ID NO:19 и 20), 11m (SEQ ID NO:21 и 22), 12m (SEQ ID NO:23 и 24), 13m (SEQ ID NO:25 и 26), 14m (SEQ ID NO:27 и 28) и 15m (SEQ ID NO:29 и 30).
6. Композиция по п. 5, отличающаяся тем, что комбинацию двух различных двухцепочечных молекул миРНК выбирают из любой из комбинаций, описанных в Примере 2.
7. Композиция по п. 4, содержащая три различные двухцепочечные молекулы миРНК, выбранный из группы, состоящей из 1m (SEQ ID NO:1 и 2), 2m (SEQ ID NO:3 и 4), 3m (SEQ ID NO:5 и 6), 4m (SEQ ID NO:7 и 8), 5m (SEQ ID NO:9 и 10), 6m (SEQ ID NO:11 и 12), 7m (SEQ ID NO:13 и 14), 8m (SEQ ID NO:15 и 16), 9m (SEQ ID NO:17 и 18), 10m (SEQ ID NO:19 и 20), 11m (SEQ ID NO:21 и 22), 12m (SEQ ID NO:23 и 24), 13m (SEQ ID NO:25 и 26), 14m (SEQ ID NO:27 и 28) и 15m (SEQ ID NO:29 и 30).
8. Композиция по п. 7, отличающаяся тем, что комбинацию трех различных двухцепочечных молекул миРНК выбирают из любой из комбинаций, описанных в Примере 3.
9. Композиция по любому из пп. 4-8, отличающаяся тем, что композиция представляет собой фармацевтическую композицию, которая содержит фармацевтически приемлемый носитель.
10. Композиция по любому из пп. 4-9, отличающаяся тем, что миРНК подавляет экспрессию гена вируса гепатита В.
11. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица, содержащая:
(а) одну или более выделенных, двухцепочечных молекул миРНК, выбранных из выделенных, двухцепочечных молекул миРНК по п. 3;
(б) катионный липид; и
(в) некатионный липид.
12. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по п. 11, отличающаяся тем, что катионный липид выбирают из группы, состоящей из: 1,2-дилинолеилокси-N,N-диметиламинопропана (DLinDMA), 1,2-дилиноленилокси-N,N-диметиламинопропана (DLenDMA), 1,2-ди-γ-линоленилокси-N, N-диметиламинопропана (γ-DLenDMA; соединение (15)), 3-((6Z,9Z,28Z,31Z)-гептатриакконт-6,9,28,31-тетраен-19-илокси)-N,N-диметилпропан-1-амина (DLin-MP-DMA; соединение (8)), (6Z,9Z,28Z,31Z)-гептатриакконт-6,9,28,31-тетраен-19-ил-4-(диметиламино)бутаноата) (соединение (7)), (6Z,16Z)-12-((Z)-дек-4-енил)докоза-6,16-диен-11-ил 5-(диметиламино)пентаноата (соединение (13)), их соли или их смеси.
13. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по любому из пп. 11-12, отличающаяся тем, что некатионный липид представляет собой холестерин или его производное.
14. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по любому из пп. 11-12, отличающаяся тем, что некатионный липид представляет собой фосфолипид.
15. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по любому из пп. 11-12, отличающаяся тем, что некатионный липид представляет собой смесь фосфолипида и холестерина, или его производного.
16. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по п. 14 или 15, отличающаяся тем, что фосфолипид выбран из группы, состоящей из: дипальмитоилфосфатидилхолина (DPPC), дистеароилфосфатидилхолин (DSPC), и их смеси.
17. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по п. 16, отличающаяся тем, что фосфолипид представляет собой DPPC.
18. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по п. 16, отличающаяся тем, что фосфолипид представляет собой DSPC.
19. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по любому из пп. 11-18, дополнительно содержащая конъюгированный липид, который ингибирует агрегацию частиц.
20. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по п. 19, отличающаяся тем, что конъюгированный липид, который ингибирует агрегацию частиц, представляет собой конъюгат полиэтиленгликоль (ПЭГ)-липид.
21. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по п. 20, отличающаяся тем, что ПЭГ-липидный конъюгат выбирают из группы, состоящей из: конъюгата ПЭГ-диацилглицерин (ПЭГ-DAG), конъюгата ПЭГ-диалкилоксипропил (ПЭГ-DAA), конъюгата ПЭГ-фосфолипид, конъюгата ПЭГ-церамид (ПЭГ-Cer), и их смеси.
22. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по п. 21, отличающаяся тем, что конъюгат ПЭГ-липид представляет собой конъюгат ПЭГ-DAA.
23. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по п. 22, отличающаяся тем, что конъюгат ПЭГ-DAA выбран из группы, состоящей из: конъюгата ПЭГ-дидецилоксипропил (С10), конъюгата ПЭГ-дилаурилоксипропил (С12), конъюгата ПЭГ-димиристилоксипропил (С14), конъюгата ПЭГ-дипальмитилоксипропил (С16), конъюгата ПЭГ-дистеарилоксипропил (С18), и их смеси.
24. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по любому из пп. 11-23, отличающаяся тем, что миРНК полностью инкапсулирована в частице.
25. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по любому из пп. 11-24, отличающаяся тем, что частица имеет общее массовое соотношение липид:миРНК от около 5:1 до около 15:1.
26. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по любому из пп. 11-25, отличающаяся тем, что частица имеет медианный диаметр от около 30 нм до около 150 нм.
27. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по любому из пп. 11-26, отличающаяся тем, что частица имеет электронно-плотное ядро.
28. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по любому из пп. 11-27, отличающаяся тем, что катионный липид составляет от около 48 моль % до около 62 моль % от совокупного количества липидов, присутствующего в частице.
29. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по любому из пп. 15-28, содержащая фосфолипид и холестерин, или производное холестерина, причем фосфолипид составляет от около 7 моль % до около 17 моль % от совокупного количества липидов, присутствующего в частице, а холестерин или его производное составляет от около 25 моль % до около 40 моль % от совокупного количества липидов, присутствующего в частице.
30. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по любому из пп. 19-29, отличающаяся тем, что конъюгированный липид, который ингибирует агрегацию частиц, составляет от около 0,5 моль % до около 3 моль % от совокупного количества липидов, присутствующего в частице.
31. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по любому из пп. 28-30, отличающаяся тем, что липиды готовят как описано в любом из составов А, Б, В, Г, Д, Е, Е, Ж, З, И, Й, К, Л, М, Н, О, П, Р, С, Т, У, Ф, Х, Ц, Ч или Ш.
32. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по любому из пп. 11-31, содержащая две различные двухцепочечные молекулы миРНК, выбранные из группы, состоящей из: 1m (SEQ ID NO:1 и 2), 2m (SEQ ID NO:3 и 4), 3m (SEQ ID NO:5 и 6), 4m (SEQ ID NO:7 и 8), 5m (SEQ ID NO:9 и 10), 6m (SEQ ID NO:11 и 12), 7m (SEQ ID NO:13 и 14), 8m (SEQ ID NO:15 и 16), 9m (SEQ ID NO:17 и 18), 10m (SEQ ID NO:19 и 20), 11m (SEQ ID NO:21 и 22), 12m (SEQ ID NO:23 и 24), 13m (SEQ ID NO:25 и 26), 14m (SEQ ID NO:27 и 28) и 15m (SEQ ID NO:29 и 30).
33. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по п. 32, отличающаяся тем, что комбинацию двух различных двухцепочечных молекул миРНК выбирают из любой из комбинаций, описанных в Примере 2.
34. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по любому из пп. 11-31, содержащая три различные двухцепочечные молекулы миРНК, выбранные из группы, состоящей из: 1m (SEQ ID NO:1 и 2), 2m (SEQ ID NO:3 и 4), 3m (SEQ ID NO:5 и 6), 4m (SEQ ID NO:7 и 8), 5m (SEQ ID NO:9 и 10), 6m (SEQ ID NO:11 и 12), 7m (SEQ ID NO:13 и 14), 8m (SEQ ID NO:15 и 16), 9m (SEQ ID NO:17 и 18), 10m (SEQ ID NO:19 и 20), 11m (SEQ ID NO:21 и 22), 12m (SEQ ID NO:23 и 24), 13m (SEQ ID NO:25 и 26), 14m (SEQ ID NO:27 и 28) и 15m (SEQ ID NO:29 и 30).
35. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по п. 34, отличающаяся тем, что комбинацию трех различных двухцепочечных молекул миРНК выбирают из любой из комбинаций, описанных в Примере 3.
36. Фармацевтическая композиция, которая содержит содержащую нуклеиновую кислоту липидную частицу по любому из пп. 11-35 и фармацевтически приемлемый носитель.
37. Способ подавления экспрессии гена вируса гепатита В в клетке, включающий этап приведения в контакт клетки, содержащей экспрессированный ген вируса гепатита В, с содержащей нуклеиновую кислоту липидной частицей по любому из пп. 11-35, или фармацевтической композицией по п. 36, в условиях, при которых миРНК проникает в клетку и подавляет экспрессию гена вируса гепатита В внутри клетки.
38. Способ по п. 37, отличающийся тем, что клетка представляет собой клетку млекопитающего.
39. Способ по п. 38, отличающийся тем, что включает приведение клетки в контакт через системный путь введения частицы млекопитающему.
40. Способ по п. 38 или 39, отличающийся тем, что млекопитающее является человеком.
41. Способ по п. 40, отличающийся тем, что человек был диагностирован с заболеванием печени, вызванном инфекцией вирусом гепатита B или инфекцией вирусом гепатита B/вирусом гепатита D.
42. Способ по любому из пп. 38-41, отличающийся тем, что подавление экспрессии гена вируса гепатита B уменьшает нагрузку вирусными частицами гепатита В и/или гепатита D у млекопитающего, по меньшей мере на около 50% по отношению к нагрузке вирусными частицами гепатита В и/или гепатита D в случае отсутствия содержащей нуклеиновую кислоту липидной частицы.
43. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по любому из пп. 11-35 или фармацевтическая композиция по п. 36 для применения в подавлении экспрессии гена вируса гепатита B в клетке млекопитающего (например, человека).
44. Применение содержащей нуклеиновую кислоту липидной частицы по любому из пп. 11-35 или фармацевтической композиции по п. 36 для приготовления лекарственного средства для подавления экспрессии гена вируса гепатита B в клетке млекопитающего (например, человека).
45. Способ облегчения одного или более симптомов, ассоциированных с инфекцией вирусом гепатита В и/или вирусом гепатита D у млекопитающего, включающий этап введения млекопитающему терапевтически эффективного количества содержащей нуклеиновую кислоту липидной частицы по любому из пп. 11-35 или фармацевтической композиции по п. 36.
46. Способ по п. 45, отличающийся тем, что частицу вводят через системный путь.
47. Способ по любому из пп. 45-46, отличающийся тем, что миРНК содержащей нуклеиновую кислоту липидной частицы ингибирует экспрессию гена вируса гепатита В у млекопитающего.
48. Способ по любому из пп. 45-47, отличающийся тем, млекопитающее представляет собой человека.
49. Способ по п. 48, отличающийся тем, что человек имеет заболевание печени.
50. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по любому из пп. 11-35 или фармацевтическая композиция по п. 36 для применения в облегчении одного и более симптомов, связанных с инфекцией вирусом гепатита В и/или вирусом гепатита D у млекопитающего (например, человека).
51. Применение содержащей нуклеиновую кислоту липидной частицы по любому из пп. 11-35 или фармацевтической композиции по п. 36 для приготовления лекарственного средства для облегчении одного и более симптомов, связанных с инфекцией вирусом гепатита В и/или вирусом гепатита D у млекопитающего (например, человека).
52. Способ лечения инфекции вирусом гепатита В и/или вирусом гепатита D у млекопитающего, включающий этап введения млекопитающему терапевтически эффективного количества содержащей нуклеиновую кислоту липидной частицы по любому из пп. 11-35 или фармацевтической композиции по п. 36.
53. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по любому из пп. 11-35 или фармацевтическая композиция по п. 36 для применения в лечении инфекции вирусом гепатита В и/или вирусом гепатита D у млекопитающего (например, человека).
54. Применение содержащей нуклеиновую кислоту липидной частицы по любому из пп. 11-35 или фармацевтической композиции по п. 36 для приготовления лекарственного средства для лечения инфекции вирусом гепатита В и/или вирусом гепатита D у млекопитающего (например, человека).
55. Содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по любому из пп. 11-35 или фармацевтическая композиция по п. 36 для применения в лечебной терапии.
56. Способ подавления экспрессии гена вируса гепатита В в клетке, включающий этап приведения в контакт клетки, содержащей экспрессированный ген вируса гепатита В, с композицией по любому из пп. 4-10 в условиях, при которых миРНК проникает в клетку и подавляет экспрессию гена вируса гепатита В внутри клетки.
57. Способ по п. 56, отличающийся тем, что клетка представляет собой клетку млекопитающего.
58. Способ по п. 57, отличающийся тем, что включает приведение в контакт клетки через системный путь введения композиции млекопитающему.
59. Способ по п. 57 или 58, отличающийся тем, что млекопитающее представляет собой человека.
60. Способ по п. 59, отличающийся тем, что человек был диагностирован с заболеванием печени, вызванном инфекцией вирусом гепатита B или инфекцией вирусом гепатита B/вирусом гепатита D.
61. Способ по любому из пп. 57-60, отличающийся тем, что подавление экспрессии гена вируса гепатита B уменьшает нагрузку вирусных частиц гепатита В и/или гепатита D у млекопитающего, по меньшей мере на около 50% по отношению к нагрузке вирусных частиц гепатита В и/или гепатита D в случае отсутствия содержащей нуклеиновую кислоту липидной частицы.
62. Композиция по любому из пп. 4-10 для применения в подавлении экспрессии гена вируса гепатита B в клетке млекопитающего (например, человека).
63. Применение композиции по любому из пп. 4-10 для приготовления лекарственного средства для подавления экспрессии гена вируса гепатита B в клетке млекопитающего (например, человека).
64. Способ облегчения одного или более симптомов, ассоциированных с инфекцией вирусом гепатита В и/или вирусом гепатита D у млекопитающего, включающий этап введения млекопитающему терапевтически эффективного количества композиции по любому из пп. 4-10.
65. Способ по п. 64, отличающийся тем, что композицию вводят через системный путь.
66. Способ по любому из пп. 64-65, отличающийся тем, что миРНК композиции ингибирует экспрессию гена вируса гепатита В у млекопитающего.
67. Способ по любому из пп. 64-66, отличающийся тем, млекопитающее представляет собой человека.
68. Способ по п. 67, отличающийся тем, что человек имеет заболевание печени.
69. Композиция по любому из пп. 4-10 для применения в облегчении одного или более симптомов, связанных с инфекцией вирусом гепатита В и/или вирусом гепатита D у млекопитающего (например, человека).
70. Применение композиции по любому из пп. 4-10 для приготовления лекарственного средства для облегчении одного или более симптомов, связанных с инфекцией вирусом гепатита В и/или вирусом гепатита D у млекопитающего (например, человека).
71. Способ лечения инфекции вирусом гепатита В и/или вирусом гепатита D у млекопитающего, включающий этап введения млекопитающему терапевтически эффективного количества композиции по любому из пп. 4-10.
72. Композиция по любому из пп. 4-10 для применения в лечении инфекции вирусом гепатита В и/или вирусом гепатита D у млекопитающего (например, человека).
73. Применение композиции по любому из пп. 4-10 для приготовления лекарственного средства для лечения инфекции вирусом гепатита В и/или вирусом гепатита D у млекопитающего (например, человека).
74. Композиция по любому из пп. 4-10 для применения в лечебной терапии.
75. Способ для ингибирования репликации вируса гепатита D, и/или облегчения одного или более симптомов инфекции вирусом гепатита D у млекопитающего (например, человека), включающий этап введения терапевтически эффективного количества композиции по любому из пп. 4-10, содержащей нуклеиновую кислоту липидной частицы по любому из пп. 11-35 или фармацевтической композиции по п. 36 млекопитающему, причем содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица или композиция ингибирует синтез поверхностного антигена вируса гепатита В.
76. Композиция по любому из пп. 4-10, содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица по любому из пп. 11-35 или фармацевтическая композиция по п. 36 для применения в ингибировании репликации вируса гепатита D, и/или облегчения одного или более симптомов инфекции вирусом гепатита D у млекопитающего (например, человека), причем содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица или композиция ингибирует синтез поверхностного антигена вируса гепатита В.
77. Применение композиции по любому из пп. 4-10, содержащей нуклеиновую кислоту липидной частицы по любому из пп. 11-35 или фармацевтической композиции по п. 36 для приготовления лекарственного препарата для ингибировании репликации вируса гепатита D, и/или облегчения одного или более симптомов инфекции вирусом гепатита D у млекопитающего (например, человека), причем содержащая нуклеиновую кислоту липидная частица или композиция ингибирует синтез поверхностного антигена вируса гепатита В.
RU2017114964A 2014-10-02 2015-10-01 Композиции и способы для подавления экспрессии гена вируса гепатита в RU2017114964A (ru)

Applications Claiming Priority (5)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201462059056P 2014-10-02 2014-10-02
US62/059,056 2014-10-02
US201562120149P 2015-02-24 2015-02-24
US62/120,149 2015-02-24
PCT/US2015/053569 WO2016054421A1 (en) 2014-10-02 2015-10-01 Compositions and methods for silencing hepatitis b virus gene expression

Publications (2)

Publication Number Publication Date
RU2017114964A3 RU2017114964A3 (ru) 2018-11-07
RU2017114964A true RU2017114964A (ru) 2018-11-07

Family

ID=54325078

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2017114964A RU2017114964A (ru) 2014-10-02 2015-10-01 Композиции и способы для подавления экспрессии гена вируса гепатита в

Country Status (17)

Country Link
US (1) US10415037B2 (ru)
EP (1) EP3201338B1 (ru)
JP (1) JP2017536092A (ru)
KR (1) KR20170075742A (ru)
CN (1) CN107208095B (ru)
AU (1) AU2015328012A1 (ru)
BR (1) BR112017006679A2 (ru)
CA (1) CA2963271A1 (ru)
CL (1) CL2017000780A1 (ru)
CO (1) CO2017004290A2 (ru)
CR (1) CR20170174A (ru)
IL (1) IL251450A0 (ru)
PH (1) PH12017500614A1 (ru)
RU (1) RU2017114964A (ru)
SG (1) SG11201702662UA (ru)
TW (2) TW201900876A (ru)
WO (1) WO2016054421A1 (ru)

Cited By (2)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
RU2733361C1 (ru) * 2020-07-14 2020-10-01 Федеральное государственное бюджетное учреждение "Государственный научный центр "Институт иммунологии" Федерального медико-биологического агентства России (ФГБУ "ГНЦ Институт иммунологии" ФМБА России) Средство для ингибирования репликации вируса SARS-CoV-2, опосредованного РНК-интерференцией
RU2746362C1 (ru) * 2021-03-11 2021-04-12 Федеральное государственное бюджетное учреждение "Государственный научный центр "Институт иммунологии" Федерального медико-биологического агентства России (ФГБУ "ГНЦ Институт иммунологии" ФМБА России) Комбинированное лекарственное средство, обладающее противовирусным эффектом в отношении нового коронавируса SARS-CoV-2

Families Citing this family (45)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
JP5475753B2 (ja) 2008-04-15 2014-04-16 プロチバ バイオセラピューティクス インコーポレイティッド 核酸送達用の脂質製剤
JP5766188B2 (ja) 2009-07-01 2015-08-19 プロチバ バイオセラピューティクス インコーポレイティッド 固形腫瘍に治療剤を送達するための脂質製剤
EP3403647A1 (en) 2009-12-01 2018-11-21 Translate Bio, Inc. Delivery of mrna for the augmentation of proteins and enzymes in human genetic diseases
WO2012000104A1 (en) 2010-06-30 2012-01-05 Protiva Biotherapeutics, Inc. Non-liposomal systems for nucleic acid delivery
US8853377B2 (en) 2010-11-30 2014-10-07 Shire Human Genetic Therapies, Inc. mRNA for use in treatment of human genetic diseases
EP2717893B1 (en) 2011-06-08 2019-05-08 Translate Bio, Inc. Lipid nanoparticle compositions and methods for mrna delivery
US20150267192A1 (en) 2012-06-08 2015-09-24 Shire Human Genetic Therapies, Inc. Nuclease resistant polynucleotides and uses thereof
AU2013271392B2 (en) 2012-06-08 2018-02-15 Ethris Gmbh Pulmonary delivery of mRNA to non-lung target cells
AU2014236396A1 (en) 2013-03-14 2015-08-13 Shire Human Genetic Therapies, Inc. Methods for purification of messenger RNA
CN105142676B (zh) 2013-03-14 2022-06-28 夏尔人类遗传性治疗公司 Cftr mrna组合物以及相关方法和用途
EP3932947A1 (en) 2013-03-14 2022-01-05 Translate Bio MA, Inc. Methods and compositions for delivering mrna coded antibodies
DK3388834T3 (da) 2013-03-15 2020-05-04 Translate Bio Inc Synergistisk forbedring af levering af nukleinsyrer via blandede formuleringer
JP6506749B2 (ja) 2013-10-22 2019-04-24 シャイアー ヒューマン ジェネティック セラピーズ インコーポレイテッド フェニルケトン尿症のためのｍＲＮＡ療法
EA201690588A1 (ru) 2013-10-22 2016-09-30 Шир Хьюман Дженетик Терапис, Инк. Доставка мрнк в цнс и ее применение
MX2016005237A (es) 2013-10-22 2016-08-12 Shire Human Genetic Therapies Terapia de acido ribonucleico mensajero para la deficiencia de argininosuccinato sintetasa.
EP3060257B1 (en) 2013-10-22 2021-02-24 Translate Bio, Inc. Lipid formulations for delivery of messenger rna
PT3134506T (pt) 2014-04-25 2019-10-31 Translate Bio Inc Métodos de purificação de rna mensageiro
US10022455B2 (en) 2014-05-30 2018-07-17 Translate Bio, Inc. Biodegradable lipids for delivery of nucleic acids
ES2964588T3 (es) 2014-06-24 2024-04-08 Translate Bio Inc Composiciones enriquecidas estereoquímicamente para la administración de ácidos nucleicos
CA2953265C (en) 2014-07-02 2023-09-26 Shire Human Genetic Therapies, Inc. Encapsulation of messenger rna
AU2015357562B2 (en) 2014-12-05 2021-10-21 Translate Bio, Inc. Messenger RNA therapy for treatment of articular disease
US10172924B2 (en) 2015-03-19 2019-01-08 Translate Bio, Inc. MRNA therapy for pompe disease
US20170137821A1 (en) 2015-07-17 2017-05-18 Arcturus Therapeutics, Inc. Molecules and agents for treating hepatitis b virus
AU2016296592B2 (en) 2015-07-17 2021-08-19 Arcturus Therapeutics, Inc. Compositions and agents against Hepatitis B virus and uses thereof
WO2017019891A2 (en) * 2015-07-29 2017-02-02 Protiva Biotherapeutics, Inc. Compositions and methods for silencing hepatitis b virus gene expression
EP3878955A1 (en) 2015-10-14 2021-09-15 Translate Bio, Inc. Modification of rna-related enzymes for enhanced production
KR102369898B1 (ko) 2016-04-08 2022-03-03 트랜슬레이트 바이오 인코포레이티드 다량체 코딩 핵산 및 그 용도
EP3469074B1 (en) 2016-06-13 2020-12-09 Translate Bio, Inc. Messenger rna therapy for the treatment of ornithine transcarbamylase deficiency
JP7113009B2 (ja) * 2016-11-07 2022-08-04 アービュタス バイオファーマ コーポレイション 置換ピリジノン含有三環式化合物およびそれを使用する方法
AU2017379901B2 (en) * 2016-12-21 2024-02-15 Arbutus Biopharma Corporation Methods for ameliorating infusion reactions
US11253605B2 (en) 2017-02-27 2022-02-22 Translate Bio, Inc. Codon-optimized CFTR MRNA
US11173190B2 (en) 2017-05-16 2021-11-16 Translate Bio, Inc. Treatment of cystic fibrosis by delivery of codon-optimized mRNA encoding CFTR
AR112166A1 (es) * 2017-06-16 2019-09-25 Arbutus Biopharma Corp Composiciones terapéuticas y métodos para el tratamiento de hepatitis b
CN109101120B (zh) * 2017-06-21 2021-09-28 腾讯科技（深圳）有限公司 图像显示的方法和装置
WO2019051257A2 (en) * 2017-09-11 2019-03-14 Arbutus Biopharma Corporation METHODS OF TREATING HEPATITIS B TYPE INFECTIONS
CA3084061A1 (en) 2017-12-20 2019-06-27 Translate Bio, Inc. Improved composition and methods for treatment of ornithine transcarbamylase deficiency
TWI801517B (zh) 2018-03-12 2023-05-11 加拿大商愛彼特生物製藥公司 經取代的2-吡啶酮三環化合物、其類似物及其使用方法
AU2019247645A1 (en) 2018-04-05 2020-10-15 Centre Leon Berard Use of FUBP1 inhibitors for treating hepatitis B virus infection
US11505551B2 (en) 2018-04-12 2022-11-22 Arbutus Biopharma Corporation Methods for preparing substituted pyridinone-containing tricyclic compounds
WO2020041793A1 (en) 2018-08-24 2020-02-27 Translate Bio, Inc. Methods for purification of messenger rna
US20210395751A1 (en) * 2018-10-31 2021-12-23 The University Of Sydney Compositions and methods for treating viral infections
CN113728101A (zh) * 2018-11-09 2021-11-30 阿布特斯生物制药公司 脂质纳米颗粒制剂
EP3877521A4 (en) * 2018-11-09 2022-07-27 Arbutus Biopharma Corporation LIPID NANOPARTICLE FORMULATIONS
WO2020136149A1 (en) 2018-12-24 2020-07-02 Selexis Sa Characterization and inactivation of endogenous retroviruses in chinese hamster ovary cells
US20230046668A1 (en) 2019-12-24 2023-02-16 Selexis S.A. Targeted integration in mammalian sequences enhancing gene expression

Family Cites Families (108)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US3993754A (en) 1974-10-09 1976-11-23 The United States Of America As Represented By The United States Energy Research And Development Administration Liposome-encapsulated actinomycin for cancer chemotherapy
US4086257A (en) 1976-10-12 1978-04-25 Sears Barry D Phosphatidyl quaternary ammonium compounds
CH624011A5 (ru) 1977-08-05 1981-07-15 Battelle Memorial Institute
US4235871A (en) 1978-02-24 1980-11-25 Papahadjopoulos Demetrios P Method of encapsulating biologically active materials in lipid vesicles
US4522803A (en) 1983-02-04 1985-06-11 The Liposome Company, Inc. Stable plurilamellar vesicles, their preparation and use
US4588578A (en) 1983-08-08 1986-05-13 The Liposome Company, Inc. Lipid vesicles prepared in a monophase
US5208036A (en) 1985-01-07 1993-05-04 Syntex (U.S.A.) Inc. N-(ω, (ω-1)-dialkyloxy)- and N-(ω, (ω-1)-dialkenyloxy)-alk-1-yl-N,N,N-tetrasubstituted ammonium lipids and uses therefor
US4683195A (en) 1986-01-30 1987-07-28 Cetus Corporation Process for amplifying, detecting, and/or-cloning nucleic acid sequences
US4683202A (en) 1985-03-28 1987-07-28 Cetus Corporation Process for amplifying nucleic acid sequences
US4737323A (en) 1986-02-13 1988-04-12 Liposome Technology, Inc. Liposome extrusion method
US5725871A (en) 1989-08-18 1998-03-10 Danbiosyst Uk Limited Drug delivery compositions comprising lysophosphoglycerolipid
US5286634A (en) 1989-09-28 1994-02-15 Stadler Joan K Synergistic method for host cell transformation
US5707644A (en) 1989-11-04 1998-01-13 Danbiosyst Uk Limited Small particle compositions for intranasal drug delivery
US5279833A (en) 1990-04-04 1994-01-18 Yale University Liposomal transfection of nucleic acids into animal cells
US5264618A (en) 1990-04-19 1993-11-23 Vical, Inc. Cationic lipids for intracellular delivery of biologically active molecules
US5283185A (en) 1991-08-28 1994-02-01 University Of Tennessee Research Corporation Method for delivering nucleic acids into cells
US5756353A (en) 1991-12-17 1998-05-26 The Regents Of The University Of California Expression of cloned genes in the lung by aerosol-and liposome-based delivery
ATE155681T1 (de) 1992-05-18 1997-08-15 Minnesota Mining & Mfg Einrichtung zur transmucosalen wirkstoffabgabe
US5792451A (en) 1994-03-02 1998-08-11 Emisphere Technologies, Inc. Oral drug delivery compositions and methods
US5426039A (en) 1993-09-08 1995-06-20 Bio-Rad Laboratories, Inc. Direct molecular cloning of primer extended DNA containing an alkane diol
FR2715847B1 (fr) 1994-02-08 1996-04-12 Rhone Poulenc Rorer Sa Composition contenant des acides nucléiques, préparation et utilisations.
FR2722506B1 (fr) 1994-07-13 1996-08-14 Rhone Poulenc Rorer Sa Composition contenant des acides nucleiques, preparation et utilisations
US5908635A (en) 1994-08-05 1999-06-01 The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services Method for the liposomal delivery of nucleic acids
CA2200952C (en) 1994-09-30 2006-04-11 Inex Pharmaceuticals Corp. Novel compositions comprising quaternary ammonium compounds and neutral lipids for the introduction of polyanionic materials into cells
US5885613A (en) 1994-09-30 1999-03-23 The University Of British Columbia Bilayer stabilizing components and their use in forming programmable fusogenic liposomes
US5753613A (en) 1994-09-30 1998-05-19 Inex Pharmaceuticals Corporation Compositions for the introduction of polyanionic materials into cells
US5580579A (en) 1995-02-15 1996-12-03 Nano Systems L.L.C. Site-specific adhesion within the GI tract using nanoparticles stabilized by high molecular weight, linear poly (ethylene oxide) polymers
IE80468B1 (en) 1995-04-04 1998-07-29 Elan Corp Plc Controlled release biodegradable nanoparticles containing insulin
US5756122A (en) 1995-06-07 1998-05-26 Georgetown University Liposomally encapsulated nucleic acids having high entrapment efficiencies, method of manufacturer and use thereof for transfection of targeted cells
US5981501A (en) 1995-06-07 1999-11-09 Inex Pharmaceuticals Corp. Methods for encapsulating plasmids in lipid bilayers
US7422902B1 (en) 1995-06-07 2008-09-09 The University Of British Columbia Lipid-nucleic acid particles prepared via a hydrophobic lipid-nucleic acid complex intermediate and use for gene transfer
AU723163B2 (en) 1995-06-07 2000-08-17 Tekmira Pharmaceuticals Corporation Lipid-nucleic acid particles prepared via a hydrophobic lipid-nucleic acid complex intermediate and use for gene transfer
US5705385A (en) 1995-06-07 1998-01-06 Inex Pharmaceuticals Corporation Lipid-nucleic acid particles prepared via a hydrophobic lipid-nucleic acid complex intermediate and use for gene transfer
IL115199A (en) 1995-09-07 2005-05-17 Opperbas Holding Bv Composition comprising a polynucleic acid molecule in a liposome and method using said composition
US6620805B1 (en) 1996-03-14 2003-09-16 Yale University Delivery of nucleic acids by porphyrins
JP4340330B2 (ja) 1996-05-24 2009-10-07 アイシー‐ヴェック・リミテッド トランスフェクション剤としてのポリカチオン性ステロール誘導体
ATE252914T1 (de) 1996-08-13 2003-11-15 Chiron Corp Zusammensetzungen zur polynukleotidabgabe
US6126965A (en) 1997-03-21 2000-10-03 Georgetown University School Of Medicine Liposomes containing oligonucleotides
US20030229040A1 (en) 1997-03-21 2003-12-11 Georgetown University Cationic liposomal delivery system and therapeutic use thereof
JP4656675B2 (ja) 1997-05-14 2011-03-23 ユニバーシティー オブ ブリティッシュ コロンビア 脂質小胞への荷電した治療剤の高率封入
WO1999001579A1 (en) 1997-07-01 1999-01-14 Isis Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for the delivery of oligonucleotides via the alimentary canal
US20030073640A1 (en) 1997-07-23 2003-04-17 Ribozyme Pharmaceuticals, Inc. Novel compositions for the delivery of negatively charged molecules
JP2001510808A (ja) 1997-07-24 2001-08-07 イネックス ファーマシューティカルズ コーポレイション 核酸触媒の供給のためのリポソーム組成物
AU8428998A (en) 1997-07-24 1999-02-16 Inex Pharmaceuticals Corporation Preparation of lipid-nucleic acid particles using a solvent extraction and direct hydration method
US6320017B1 (en) 1997-12-23 2001-11-20 Inex Pharmaceuticals Corp. Polyamide oligomers
US7091192B1 (en) 1998-07-01 2006-08-15 California Institute Of Technology Linear cyclodextrin copolymers
US6509323B1 (en) 1998-07-01 2003-01-21 California Institute Of Technology Linear cyclodextrin copolymers
WO2000003683A2 (en) 1998-07-20 2000-01-27 Inex Pharmaceuticals Corporation Liposomal encapsulated nucleic acid-complexes
JP4799736B2 (ja) 1999-02-22 2011-10-26 ジョージタウン・ユニバーシティ 全身性遺伝子送達のための抗体フラグメント標的化イムノリポソーム
JP5117648B2 (ja) 1999-04-20 2013-01-16 ザ・ユニバーシティ・オブ・ブリティッシュ・コロンビア カチオン性ｐｅｇ脂質および使用方法。
US6852334B1 (en) 1999-04-20 2005-02-08 The University Of British Columbia Cationic peg-lipids and methods of use
US7112337B2 (en) 1999-04-23 2006-09-26 Alza Corporation Liposome composition for delivery of nucleic acid
US7098032B2 (en) 2001-01-02 2006-08-29 Mirus Bio Corporation Compositions and methods for drug delivery using pH sensitive molecules
US6200599B1 (en) 1999-10-07 2001-03-13 The Regents Of The University Of California Ortho ester lipids
US20050037086A1 (en) 1999-11-19 2005-02-17 Zycos Inc., A Delaware Corporation Continuous-flow method for preparing microparticles
WO2001072283A1 (en) 2000-03-29 2001-10-04 Aradigm Corporation Cationic liposomes
US7189705B2 (en) 2000-04-20 2007-03-13 The University Of British Columbia Methods of enhancing SPLP-mediated transfection using endosomal membrane destabilizers
CA2410052A1 (en) 2000-06-02 2001-12-13 Zycos Inc. Delivery systems for bioactive agents
US20030072794A1 (en) 2000-06-09 2003-04-17 Teni Boulikas Encapsulation of plasmid DNA (lipogenes™) and therapeutic agents with nuclear localization signal/fusogenic peptide conjugates into targeted liposome complexes
US7427394B2 (en) 2000-10-10 2008-09-23 Massachusetts Institute Of Technology Biodegradable poly(β-amino esters) and uses thereof
TW593427B (en) 2000-12-18 2004-06-21 Nektar Therapeutics Al Corp Synthesis of high molecular weight non-peptidic polymer derivatives
US7053150B2 (en) 2000-12-18 2006-05-30 Nektar Therapeutics Al, Corporation Segmented polymers and their conjugates
TWI321054B (en) 2000-12-19 2010-03-01 California Inst Of Techn Compositions containing inclusion complexes
US20020192274A1 (en) 2001-03-26 2002-12-19 Ponnappa Biddanda C. pH sensitive liposomal drug delivery
WO2002076428A1 (en) 2001-03-26 2002-10-03 Alza Corporation Liposome composition for improved intracellular delivery of a therapeutic agent
US20030026831A1 (en) 2001-04-20 2003-02-06 Aparna Lakkaraju Anionic liposomes for delivery of bioactive agents
US20030077829A1 (en) 2001-04-30 2003-04-24 Protiva Biotherapeutics Inc.. Lipid-based formulations
WO2002088318A2 (en) 2001-04-30 2002-11-07 Targeted Genetics Corporation Lipid-comprising drug delivery complexes and methods for their production
DE10127526A1 (de) 2001-05-31 2002-12-12 Novosom Ag Verfahren zur Herstellung und Auflösung von Nano- und Mikrokapseln
US7063860B2 (en) 2001-08-13 2006-06-20 University Of Pittsburgh Application of lipid vehicles and use for drug delivery
US7101995B2 (en) 2001-08-27 2006-09-05 Mirus Bio Corporation Compositions and processes using siRNA, amphipathic compounds and polycations
DE10152145A1 (de) 2001-10-19 2003-05-22 Novosom Ag Stabilisierung von Liposomen und Emulsionen
WO2004033620A2 (en) 2001-11-02 2004-04-22 Insert Therapeutics, Inc. Methods and compositions for therapeutic use of rna interference
DE10157046A1 (de) 2001-11-18 2003-06-12 Novosom Ag Nano- und Mikrokapseln umfassend Reaktivpolymere
WO2003057190A1 (en) 2001-12-31 2003-07-17 Elan Pharmaceuticals, Inc. Efficient nucleic acid encapsulation into medium sized liposomes
AU2003205049B2 (en) 2002-01-09 2009-05-28 Transave, Inc. Efficient nucleic acid encapsulation into medium sized liposomes
WO2003066069A1 (en) 2002-02-01 2003-08-14 Intradigm Corporation Polymers for delivering peptides and small molecules in vivo
DE10207177A1 (de) 2002-02-19 2003-09-04 Novosom Ag Fakultativ kationische Lipide
US20050222064A1 (en) 2002-02-20 2005-10-06 Sirna Therapeutics, Inc. Polycationic compositions for cellular delivery of polynucleotides
WO2003072637A1 (en) 2002-02-22 2003-09-04 Insert Therapeutics, Inc. Carbohydrate-modified polymers, compositions and uses related thereto
US7037520B2 (en) 2002-03-22 2006-05-02 Baylor College Of Medicine Reversible masking of liposomal complexes for targeted delivery
AU2003233464A1 (en) 2002-03-29 2003-10-13 Bristol-Myers Squibb Corporation Lipid mediated screening of drug candidates for identification of active compounds
ES2328031T3 (es) 2002-05-24 2009-11-06 F. Hoffmann-La Roche Ag Composiciones para distribuir acidos nucleicos a celulas.
MXPA04011210A (es) 2002-06-20 2005-02-14 Cytos Biotechnology Ag Particulares similares a virus empacadas para uso como adyuvantes: metodo de preparacion y uso.
DK1519714T3 (da) 2002-06-28 2011-01-31 Protiva Biotherapeutics Inc Fremgangsmåde og apparat til fremstilling af liposomer
US7682626B2 (en) 2003-02-07 2010-03-23 Roche Madison Inc. Polyvinylethers for delivery of polynucleotides to mammalian cells
AU2004257373B2 (en) 2003-07-16 2011-03-24 Arbutus Biopharma Corporation Lipid encapsulated interfering RNA
NZ592917A (en) 2003-09-15 2012-12-21 Protiva Biotherapeutics Inc Stable polyethyleneglycol (PEG) dialkyloxypropyl (DAA) lipid conjugates
EP1766035B1 (en) 2004-06-07 2011-12-07 Protiva Biotherapeutics Inc. Lipid encapsulated interfering rna
ATE537263T1 (de) 2004-06-07 2011-12-15 Protiva Biotherapeutics Inc Kationische lipide und verwendungsverfahren
US7883688B2 (en) 2005-02-03 2011-02-08 Agency For Science, Technology And Research Polycationic polyrotaxanes capable of forming complexes with nucleic acids
AU2006336384B2 (en) 2005-02-14 2010-12-16 Sirna Therapeutics, Inc. Lipid nanoparticle based compositions and methods for the delivery of biologically active molecules
US7404969B2 (en) 2005-02-14 2008-07-29 Sirna Therapeutics, Inc. Lipid nanoparticle based compositions and methods for the delivery of biologically active molecules
WO2007012191A1 (en) 2005-07-27 2007-02-01 Protiva Biotherapeutics, Inc. Systems and methods for manufacturing liposomes
EP2695608B1 (en) 2006-10-03 2016-11-23 Arbutus Biopharma Corporation Lipid containing formulations
BRPI0811170B8 (pt) 2007-05-22 2021-05-25 Arcturus Therapeutics Inc oligonucleotídeos de rna e complexos de rna substituídos por hidroximetila
CA3044134A1 (en) 2008-01-02 2009-07-09 Arbutus Biopharma Corporation Improved compositions and methods for the delivery of nucleic acids
JP5475753B2 (ja) 2008-04-15 2014-04-16 プロチバ バイオセラピューティクス インコーポレイティッド 核酸送達用の脂質製剤
CN101603042B (zh) * 2008-06-13 2013-05-01 厦门大学 可用于乙型肝炎病毒感染治疗的rna干扰靶点
CN102149749B (zh) 2008-07-10 2014-06-25 塞瑞纳治疗公司 具有惰性端基的聚噁唑啉、由被保护的引发基团制备的聚噁唑啉以及相关化合物
WO2010065756A2 (en) 2008-12-03 2010-06-10 Mdrna, Inc. Usirna complexes
US20110071208A1 (en) 2009-06-05 2011-03-24 Protiva Biotherapeutics, Inc. Lipid encapsulated dicer-substrate interfering rna
US8569256B2 (en) 2009-07-01 2013-10-29 Protiva Biotherapeutics, Inc. Cationic lipids and methods for the delivery of therapeutic agents
JP5766188B2 (ja) 2009-07-01 2015-08-19 プロチバ バイオセラピューティクス インコーポレイティッド 固形腫瘍に治療剤を送達するための脂質製剤
EP2563922A1 (en) 2010-04-26 2013-03-06 Marina Biotech, Inc. Nucleic acid compounds with conformationally restricted monomers and uses thereof
CN103282497B (zh) * 2010-08-17 2018-07-10 瑟纳治疗公司 使用短干扰核酸(siNA)的乙型肝炎病毒(HBV)基因表达的RNA干扰介导的抑制
CA3064103C (en) * 2011-06-30 2023-03-07 Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for inhibiting gene expression of hepatitis b virus
WO2013159109A1 (en) 2012-04-20 2013-10-24 Isis Pharmaceuticals, Inc. Modulation of hepatitis b virus (hbv) expression

Cited By (4)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
RU2733361C1 (ru) * 2020-07-14 2020-10-01 Федеральное государственное бюджетное учреждение "Государственный научный центр "Институт иммунологии" Федерального медико-биологического агентства России (ФГБУ "ГНЦ Институт иммунологии" ФМБА России) Средство для ингибирования репликации вируса SARS-CoV-2, опосредованного РНК-интерференцией
RU2746362C1 (ru) * 2021-03-11 2021-04-12 Федеральное государственное бюджетное учреждение "Государственный научный центр "Институт иммунологии" Федерального медико-биологического агентства России (ФГБУ "ГНЦ Институт иммунологии" ФМБА России) Комбинированное лекарственное средство, обладающее противовирусным эффектом в отношении нового коронавируса SARS-CoV-2
RU2746362C9 (ru) * 2021-03-11 2021-04-26 Федеральное государственное бюджетное учреждение "Государственный научный центр "Институт иммунологии" Федерального медико-биологического агентства России (ФГБУ "ГНЦ Институт иммунологии" ФМБА России) Комбинированное лекарственное средство, обладающее противовирусным эффектом в отношении нового коронавируса SARS-CoV-2
WO2022191738A1 (ru) * 2021-03-11 2022-09-15 Федеральное государственное бюджетное учреждение "Государственный научный центр "Институт иммунологии" Федерального медико-биологического агентства Противовирусное средство для лечения sars-cov-2

Also Published As

Publication number Publication date
AU2015328012A1 (en) 2017-05-11
US20180016583A1 (en) 2018-01-18
US10415037B2 (en) 2019-09-17
EP3201338A1 (en) 2017-08-09
CA2963271A1 (en) 2016-04-07
SG11201702662UA (en) 2017-04-27
PH12017500614A1 (en) 2017-09-25
CN107208095B (zh) 2021-11-16
TW201623614A (zh) 2016-07-01
CL2017000780A1 (es) 2017-11-03
RU2017114964A3 (ru) 2018-11-07
CR20170174A (es) 2017-11-07
TW201900876A (zh) 2019-01-01
AU2015328012A2 (en) 2018-06-14
BR112017006679A2 (pt) 2017-12-26
CO2017004290A2 (es) 2017-09-20
KR20170075742A (ko) 2017-07-03
IL251450A0 (en) 2017-05-29
WO2016054421A1 (en) 2016-04-07
EP3201338B1 (en) 2021-11-03
JP2017536092A (ja) 2017-12-07
CN107208095A (zh) 2017-09-26

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2017114964A (ru) Композиции и способы для подавления экспрессии гена вируса гепатита в
JP6409011B2 (ja) 活性剤の送達のための生分解性脂質
US9580711B2 (en) Lipid particles with asymmetric cationic lipids for RNA delivery
JP2017536092A5 (ru)
ES2946110T3 (es) Lípido catiónico ionizable para la administración de ARN
ES2745373T3 (es) Lípidos catiónicos de amina y uso de los mismos
JP2023071947A (ja) Ｒｎａ送達のためのイオン化可能なカチオン性脂質
US10081598B2 (en) Cationic lipid
JP2011507534A5 (ru)
JP7325327B2 (ja) インフュージョンリアクションを改善するための方法
JP2023538640A (ja) 脂質ナノ粒子
US20240016940A1 (en) Long-acting and long-circulating delivery vehicles
WO2016002753A1 (ja) カチオン性脂質
ES2542864T3 (es) Composición portadora de administración rápida de ácidos nucleicos
WO2023238137A1 (en) Ionizable lipids and nanoparticles comprising same
US20240218399A1 (en) Lipid compounds and lipid nanoparticle compositions
KR20240082390A (ko) 생분해성 에스터 결합을 포함하는 이온화 가능한 지질 및 이를 포함하는 지질나노입자
CA3219053A1 (en) Lipid compositions comprising peptide-lipid conjugates
WO2018062233A1 (ja) カチオン性脂質としての化合物
US20240293318A1 (en) Cleavable linker-containing ionizable lipids and lipid carriers for therapeutic compositions
ES2698565A1 (es) Procedimiento para la elaboración de nanopartículas lipídicas, y nanopartículas lipídicas con los macrófagos cerebrales como células diana
WO2024150222A1 (en) Ionizable lipids and nanoparticles comprising same
KR20240083166A (ko) 폐를 표적장기로 하는 생분해성 지질나노입자 약물 전달 제형 및 이의 활용
CN118221556A (zh) 一种可电离阳离子脂质材料及其制备方法和应用
WO2023183082A1 (en) Silyl lipids suitable for enhanced delivery of anti-viral therapeutics

Legal Events

Date Code Title Description
FA94 Acknowledgement of application withdrawn (non-payment of fees)

Effective date: 20201221